Nota Técnica CAPS n 003-2016

MINISTÉRIO PÚBLICO DO ESTADO DO ESPÍRITO SANTO
Centro de Apoio Operacional de Implementação das Políticas de Saúde – CAPS
NOTA TÉCNICA Nº 003/2016
Sistema Único de Saúde. Medicamentos de alto
custo. Inexistência de registro na ANVISA.
Doenças Raras. Princípio da Universalidade.
Necessidade
de
garantir
o
tratamento
adequado. Inexistência de medicamento com
eficácia terapêutica similar no Brasil. Registro e
comercialização em outros países. Dever de
fornecimento do medicamento não registrado
para o tratamento, desde que comprovado o
registro em outros países e indisponibilidade de
fármaco eficaz no SUS.
A Constituição Federal de 1988 criou a obrigação do Estado de prestar o
serviço de saúde universal e integral, atendendo aos anseios sociais da 8ª
Conferência Nacional de Saúde que pleiteavam o atendimento de todos sem
distinção de gênero ou classe social (artigos 196 a 198 da CRFB).
Dois anos após a implementação das normas constitucionais que
implementaram o direito à saúde universal no Brasil, iniciou-se um arcabouço de
legislação infraconstitucional buscando uma regulação e a equidade do acesso
ao serviço público de saúde.
Neste diapasão, vale ressaltar a importância da Lei nº 8080/90, conhecida
como Lei Orgânica da Saúde, e do Decreto nº 7508/2011 que regulamentou esta
lei, tornando-se um marco regulatório no acesso aos serviços de saúde.
Neste aspecto, vale destacar que a integralidade restou balizada com a
necessidade de incorporação de medicamentos pelo Sistema Único de Saúde
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às listas padronizadas dos entes federativos (RENAME, REMEME e REMUME),
dentre outros parâmetros regulatórios do acesso ao SUS1.
A incorporação de novos medicamentos nas listas citadas acima passa
pelo crivo da CONITEC (Comissão Nacional de Incorporação de Novas
Tecnologias no SUS).
Se é verdade que tivemos avanços no marco regulatório, também não
pode ser ignorado que casos especiais de atendimento à saúde da população
merecem ser analisados com a devida cautela, visando resguardar os direitos
constitucionais à saúde e à vida.
Nestes casos especiais, por exemplo, podemos citar os pacientes com
doenças raras que necessitam de medicamentos essenciais ao tratamento e
proteção da vida, todavia alguns fármacos não são registrados e produzidos
neste país.
De acordo com a Organização Mundial de Saúde, as doenças raras são
aquelas com incidência menor que 65 casos em cada 100 mil habitantes. Cerca
de 13 milhões de brasileiros sofrem de doenças raras e em 80% dos casos as
causas são genéticas.
A Resolução da Diretoria Colegiada – RDC n. 57, de 20 de dezembro de
2013, da ANVISA, define as doenças raras como doenças de baixa prevalência
na população, conforme parâmetro estabelecido pelo Ministério da Saúde,
informando que tais doenças geralmente são crônicas, progressivas,
degenerativas e até incapacitantes.
1
Art. 28 - http://www.planalto.gov.br/ccivil_03/_ato2011-2014/2011/decreto/D7508.htm
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Das 15 mil doenças genéticas existentes no Brasil não há medicamentos
específicos registrados para 99,99% delas. Isso porque, devido à inexistência de
um mercado suficiente para absorvê-los, não há estímulos para a pesquisa,
desenvolvimento e produção de drogas para tratá-las. E por serem utilizados por
poucos pacientes, o custo da produção é bastante elevado.
Os pouquíssimos medicamentos desenvolvidos para doenças genéticas
e que atingiram a fase de registro e comercialização em outros países não estão
disponíveis no mercado brasileiro, na quase totalidade dos casos.
Isto ocorre porque a raridade destas doenças está associada à baixa taxa
de diagnóstico no Brasil, tornando o investimento em registro e distribuição
destas drogas pouco rentável em nosso país.
Ao contrário dos extraordinários avanços do SUS em um ambiente
epidemiológico onde os inimigos a vencer (doenças contagiosas, desnutrição,
falta de imunização) eram simples e baratos, o fornecimento de tratamento
adequado para doenças raras demanda custos elevados para atendimento de
enfermidades de elevadíssima complexidade que, em geral, atingem um número
muito pequeno de pacientes.
A Agência Nacional de Vigilância Sanitária – ANVISA autarquia vinculada
ao Ministério da Saúde foi criada pela Lei 9.782/99 com o objetivo de proteger a
saúde da população por meio do controle amplo dos produtos e serviços
comercializados, dentre outras atribuições.
A Lei 8.080/1990, em seu art. 8°, § 1°, I, da Lei 8.080/1990, dispõe ser
papel da ANVISA promover a proteção da saúde da população, utilizando-se do
controle sanitário da produção e da comercialização de produtos e serviços
submetidos à vigilância sanitária, aí incluindo os medicamentos.
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O art. 19-T, da lei supracitada, veda em todas as esferas de gestão do
SUS, dispensação, pagamento, ressarcimento ou reembolso de medicamento
ou produto experimental ou de uso não autorizado pela ANVISA, o qual pode ser
considerado como empecilho jurídico para se buscar o emprego dessa
substância no âmbito do sistema de saúde.
A norma citada acima é omissa com relação a casos singulares como o
das doenças raras, eis que no tratamento destas doenças existem
peculiaridades a serem consideradas: 1) os medicamentos comumente
requeridos não são experimentais, pois possuem registros em órgãos sanitários
dos EUA e Europa; 2) as indústrias farmacêuticas não se interessam em
comercializar o produto no Brasil ante os elevados custos para registro, produção
e comercialização; e 3) inexistência de medicamentos registrados na ANVISA
com eficácia terapêutica para o tratamento da doença rara.
É importante salientar que Lei nº 9782/99 autoriza a importação de
medicamento não registrado, quando "adquiridos por intermédio de organismos
multilaterais internacionais, para uso de programas em saúde pública pelo
Ministério da Saúde".
Neste diapasão, a Agência Nacional de Vigilância Sanitária – ANVISA
reconheceu que - em casos excepcionais como nos das doenças raras – tornase necessária a importação de certos medicamentos, desde que cumpridos os
requisitos da Resolução-RDC Nº 8/2014, vejamos:
Art. 1º. Aprovar, em caráter excepcional, mediante
deferimento de Licença de Importação, a importação
dos medicamentos constantes na Instrução Normativa
que dispõe sobre a lista de medicamentos liberados para
importação
em
caráter
excepcional,
destinados
unicamente a uso hospitalar ou sob prescrição médica,
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cuja importação esteja vinculada a uma determinada
entidade hospitalar e/ou entidade civil representativa
ligadas à área de saúde, para seu uso exclusivo, não se
destinando à revenda ou ao comércio.
[...]
Art. 2º A Instrução Normativa de que trata o Artigo 1º
desta
norma
periodicamente,
necessidades
será
a
de
fim
revisada
de
e
republicada
atender
inclusão
ou
às
novas
exclusão
de
medicamentos.
Art. 3º. São critérios para inclusão de medicamentos na
lista de medicamentos liberados para importação em
caráter excepcional:
I - Indisponibilidade do medicamento no mercado
brasileiro;
II - Ausência de opção terapêutica para a indicação (ões)
pleiteada (s);
III - Comprovação de eficácia e segurança do
medicamento por meio de literatura técnico-científica
indexada;
IV - Comprovação de que o medicamento apresenta
registro no país de origem ou no país onde está sendo
comercializado,
na
forma
administração,
concentração
farmacêutica,
e
indicação
via
de
(ões)
terapêutica (s) requerida (s). (...)."
Para reforçar o reconhecimento pelo Ministério da Saúde da necessidade
de atenção especial às pessoas com doenças raras, instituiu-se a Política
Nacional de Atenção Integral às Pessoas com Doenças Raras, garantindo a
integralidade do cuidado, exames diagnósticos laboratórios de referência,
incorporação de medicamentos e fórmulas nutricionais através dos Protocolos
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Clínicos e Diretrizes Terapêuticas (PCDTs) que definem os critérios diagnósticos
e terapêuticos adotados pelo SUS para determinada condição clínica .
A atualização de tais PCDTs passou a ser responsabilidade da Comissão
Nacional de Incorporação de Tecnologias do SUS (CONITEC). Entretanto a
condição essencial para a incorporação de medicamentos no SUS é a existência
de registro na Anvisa.
Diante da inexistência de registro de medicamentos eficazes, a Anvisa
definiu medicamentos para tratamento ou diagnóstico de doenças raras como
“medicamentos órfãos”, ou seja, sem o devido registro no órgão sanitário
brasileiro. (Resolução da Diretoria Colegiada – RDC n. 28, de 04 de abril de 2007
e RDC Nº 57, de 20 de dezembro de 2013).
O reconhecimento da necessidade de ações para salvar a vida destes
pacientes também restou demonstrado na RDC nº 08/2014 da ANVISA2 que
posteriormente teve a lista de medicamentos publicada na Instrução Normativa
nº 01/2014 que apesar de ter previsão de atualização periódica no art. 2º da RDC
nº 08/2014, jamais foi atualizada.
2
Art. 1º. Aprovar, em caráter excepcional, mediante deferimento de Licença de Importação, a importação
dos medicamentos constantes na Instrução Normativa que dispõe sobre a lista de medicamentos
liberados para importação em caráter excepcional, destinados unicamente a uso hospitalar ou sob
prescrição médica, cuja importação esteja vinculada a uma determinada entidade hospitalar e/ou
entidade civil representativa ligadas à área de saúde, para seu uso exclusivo, não se destinando à revenda
ou ao comércio.
[...]
Art. 2º A Instrução Normativa de que trata o Artigo 1º desta norma será revisada e republicada
periodicamente, a fim de atender às novas necessidades de inclusão ou exclusão de medicamentos.
Art. 3º. São critérios para inclusão de medicamentos na lista de medicamentos liberados para importação
em caráter excepcional:
I - Indisponibilidade do medicamento no mercado brasileiro;
II - Ausência de opção terapêutica para a indicação (ões) pleiteada (s);
III - Comprovação de eficácia e segurança do medicamento por meio de literatura técnico-científica
indexada;
IV - Comprovação de que o medicamento apresenta registro no país de origem ou no país onde está sendo
comercializado, na forma farmacêutica, via de administração, concentração e indicação (ões) terapêutica
(s) requerida (s).
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Os entraves criados para a incorporação destes medicamentos geram um
elevado
custo
para
os entes federativos,
eis
que
o
custo
amplia
significativamente no momento do cumprimento de decisões judiciais.
Um caso raro de incorporação em tempo recorde que gerou melhora no
atendimento e sensível diminuição de custos para o sistema de saúde foi o da
medicação daclatasvir (sofosbuvir) para tratamento da hepatite C.
A incorporação foi realizada em junho de 2015, não obstante o custo de
tratamento médio aproximado de R$ 40.000,00 (quarenta mil reais) para cada
paciente.
Após essa providência, os antivirais foram adquiridos por valores unitários
com reduções de até 86% em comparação com os apurados na judicialização.
Além disso, o Ministério da Saúde aumentou o quantitativo da compra,
ampliando o acesso e garantindo à assistência à saúde dos pacientes.
O valor da primeira compra dos três antivirais foi de R$921,9 milhões. Se
o Ministério da Saúde tivesse comprado esse volume com os preços médios
unitários da judicialização, os gastos alcançariam R$4,5 bilhões (R$ 3,6 bilhões
acima do gasto pós-incorporação).
Em razão dos gastos realizados no cumprimento de demandas judiciais,
a própria Secretaria de Ciência, Tecnologia e Insumos Estratégicos estabeleceu
em 2015 que os PCDTs para o tratamento de doenças raras deveriam ter
prioridade em sua elaboração pela CONITEC (Portaria n. 19, de 26 de maio de
2015).
No que tange às doenças raras atualmente no Brasil existem 35
protocolos clínicos aprovados. Entretanto, apenas um PCDT incorporou
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“medicamento órfão” para doença rara. A incorporação ocorreu para a Doença
de Gaucher (medicamento miglustate), embora seja também o único fármaco
adequado ao tratamento de Niemann-Pick Tipo C. Por não ter sido incorporado
o medicamento para esta última doença rara, a judicialização se tornou a única
via de acesso.
Os demais protocolos clínicos incorporaram medicamentos direcionados
para doenças prevalentes, cujo resultado apenas diminui os efeitos colaterais
causados pelas doenças raras, sem afetar sua progressão.
Ora, se existem medicamentos eficazes para o tratamento devidamente
aprovados em órgãos sanitários internacionais, a não incorporação do
medicamento pela CONITEC e falta de registro na ANVISA não pode prejudicar
a integralidade do cuidado prevista na Constituição da República (art. 198) e
também os direitos à vida e à saúde (artigos 5, I, 6º e 196 da CRFB).
Obviamente, não se pode dispensar medicamentos experimentais que
não
possuem
eficácia
terapêutica.
Todavia,
caso
seja
comprovado
cientificamente que o medicamento é eficaz para evitar a progressão de uma
doença, trazendo resultados efetivos para a vida de uma pessoa, creio que hão
de prevalecer as normas constitucionais que tutelam o direito à saúde e vida.
Se atualmente 95% dos gastos do Ministério da Saúde com judicialização
são para pagamentos de medicamentos já aprovados e incorporados por outros
países, há que buscar um novo modelo de gestão para incorporação de
medicamentos – ou tornar mais célere o já existente -, abrangendo as
peculiaridades das doenças e do mercado, de modo que se consiga um melhor
preço e atendimento ao cidadão, tal como ocorreu na experiência positiva
utilizada no tratamento da hepatite C.
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Um
dos
principais
problemas
relacionados
à
incorporação
de
medicamentos órfãos é o critério de avaliação para a inclusão de tratamentos no
SUS, que utiliza o conhecido como Avaliação de Tecnologias de Saúde (ATS).
A análise feita pelo método ATS pondera três questões: evidência, custoefetividade e impacto orçamentário. Ocorre que tal método não distingue os
medicamentos para doenças prevalentes dos medicamentos órfãos. Além disso,
a avaliação a partir do custo-efetividade requer uma análise comparativa com
outras tecnologias já existentes para o tratamento previsto pelos medicamentos
sob análise.
Pelo alto custo de seu desenvolvimento e por sua singularidade no
mercado, a análise comparativa requerida pelo critério de custo-efetividade não
é aplicável a medicamentos órfãos. Por seu alto custo, toda avaliação feita
através do método ATS a medicamentos órfãos concluirá por uma relação de
custo-efetividade alta demais para a incorporação em protocolos. Ou seja, a
avaliação das medicações órfãs tal como realizada hoje é totalmente ineficiente
e prejudicial para a incorporação de medicamentos de alto custo no SUS.
Constata-se, mais uma vez, um cenário que se mostra desfavorável para
a incorporação pelo poder público de medicamentos de alto custo, com práticas
regulatórias ineficientes, como o estabelecimento de preço máximo para vendas
para o governo e comercialização no país, e com a ausência de critérios e
processos que diferenciam as drogas órfãs das que tratam de doenças de alta
prevalência.
A consequência, como dito, é que a indústria farmacêutica que
desenvolve esse tipo de medicamento opta por não registrá-lo no país, deixando
aos pacientes como única opção a judicialização para obter acesso ao
tratamento existente.
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Vale citar alguns exemplos de medicamentos eficazes para doenças
raras atualmente disponibilizados apenas pela determinação judicial de
importação do medicamento: 1) DA POLINEUROPATIA AMILOIDÓTICA
FAMILIAR (PAF) - quase dois mil brasileiros são portadores de Polineuropatia
Amiloidótica Familiar (PAF) – o que faz do Brasil o segundo país com maior
número de pacientes atingidos, após Portugal. Embora a medicação Tafamidis
(nome comercial Vyndagel) tenha sido autorizada para uso na Europa desde
2011, até hoje seu registro não foi aprovado pela Anvisa e, consequentemente,
não foi incorporada pela CONITEC. O Poder Judiciário foi acionado e determinou
o fornecimento da medicação aos pacientes, exatamente por reconhecer que a
inexistência de registro na ANVISA não pode servir de óbice para que se forneça
o medicamento à interessada, uma vez que prevalece o princípio constitucional
do direito à vida e à saúde (STF/STA 768 RJ, decisão de 17/12/2014, onde o
Ministro Ricardo Lewandovski reconheceu que “a manutenção da decisão
atacada demonstra-se imperiosa para preservação da vida da interessada”). B)
DA HEMOGLOBINÚRIA PAROXÍSTICA NOTURNA (HPN) - dentre os vinte
medicamentos mais requisitados ao Poder Judiciário e sem registro na Anvisa
está o Eculizumabe (SOLIRIS), para tratamento da hemoglobinúria paroxística
noturna (HPN), doença rara que, em resumo, destrói as hemácias dentro dos
vasos sanguíneos. Exatamente por reconhecer que o acesso à medicação é
imperioso para preservar a vida dos pacientes, seu fornecimento foi
reiteradamente determinado pelo STF (STA 761, Suspensões de Liminares 558
e 633, dentre outras). Cite-se, também dentre as determinações judiciais de
fornecimento de medicação sem o registro na Anvisa, os fármacos elosulfase
(VIMIZIM), lomitapida (JUXTAPID), carfizomibe (KYPROLIS), lenalidomida
(REVLIMID) e mipomersen (KYNAMRO).
Nenhuma dessas medicações está
registrada na Anvisa e, por isso, nenhuma pode ser avaliada pela CONITEC para
ser incorporada, ou não, aos programas e protocolos de tratamento. C) DA
FIBROSE CÍSTICA - Os pacientes de Fibrose Cística possuem secreções mais
espessas que comprometem o funcionamento de alguns órgãos, em especial o
pâncreas e o pulmão. A doença leva à morte pela destruição do pulmão, em
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razão de infecções recorrentes causadas por germes agressivos. O PCDT
publicado pela União em 2010 (Portaria SAS/MS Nº 224, de 10/05/2010),
contempla apenas um mucolítico e enzimas pancreáticas. Além de ser
pouquíssimo abrangente no trato de uma doença tão complexa, está
absolutamente desatualizado. O tratamento pulmonar consiste no uso constante
de antibióticos, nas formas de apresentação oral, inalatória e endovenosa,
alternadas para diminuir o comprometimento dos órgãos responsáveis pela sua
metabolização, que com o passar do tempo se tornam resistentes à ação de
antimicrobianos. Em decorrência do uso continuado de antibióticos por vários
anos, alguns pacientes desenvolvem alergias, intolerâncias e sobretudo
resistência a maioria dos fármacos. Nestes casos a única opção terapêutica é o
uso do medicamento AZTREONAM INALATÓRIO 75 mg, (nome comercial
CAYSTON). Embora não registrado na Anvisa, o Poder Judiciário vem
reconhecendo a especificidade da situação clínica e determinando o
fornecimento da medicação.
Feitas estas ponderações, observa-se que o grande desafio ao tratamento
de doenças raras é acompanhar a peculiaridade de cada doença, considerando
a singularidade de cada caso, bem como adotar um modelo de gestão para
incorporação dos medicamentos necessários e eficazes ao tratamento de cada
doença.
As singularidades de cada caso não podem ser desconsideradas, pois se
a Constituição da República propõe um atendimento integral visando à
recuperação da saúde e vida do cidadão brasileiro, torna-se imprescindível que
políticas públicas sejam implementadas para incorporação de medicamentos
com maior celeridade, visando tratar as pessoas com doenças raras com os
medicamentos necessários e eficácia internacionalmente reconhecida.
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Quanto aos medicamentos experimentais – sem validação em órgão
sanitário internacional – a situação é diferente, não cabendo o fornecimento por
falta de comprovação da eficácia.
Desta forma, no entendimento deste Centro de Apoio Operacional de
Implementação de Políticas de Saúde os medicamentos para doenças raras
podem ser deferidos desde que: 1) o fármaco solicitado não esteja disponível no
mercado brasileiro; 2) esteja o medicamento registrado em órgão sanitário
internacional, em especial o do país de origem; 3) comprovação da eficácia e
segurança; 4) ausência de opção terapêutica com a mesma eficácia da
medicação que foi solicitada; e 5) o medicamento não seja experimental.
Os critérios sugeridos nesta nota técnica foram utilizados pela RDC nº
08/2014 da ANVISA quando disciplinou a possibilidade de importação de
medicamentos órfãos, sendo, portanto, uma referência normativa legítima neste
tema e que atende aos direitos fundamentais à saúde e vida, ora consignados
na Constituição da República3.
Vitória/ES, 21 de outubro de 2016.
Cleto Vinícius Vieira Pedrollo
Promotor de Justiça/Dirigente CAPS
3
Art. 3º. São critérios para inclusão de medicamentos na lista de medicamentos liberados para
importação em caráter excepcional:
I - Indisponibilidade do medicamento no mercado brasileiro;
II - Ausência de opção terapêutica para a indicação (ões) pleiteada (s);
III - Comprovação de eficácia e segurança do medicamento por meio de literatura técnico-científica
indexada;
IV - Comprovação de que o medicamento apresenta registro no país de origem ou no país onde está
sendo comercializado, na forma farmacêutica, via de administração, concentração e indicação (ões)
terapêutica (s) requerida (s). (...)."