Tratamento Doença Genética Terapia Gênica Pré

12/06/2012
Pré-requisitos para
Terapia Gênica
1. escolher a doença apropriada a ser tratada;
2. identificar e clonar o gene e suas regiões reguladoras;
Geneterapia
3. assegurar que o gene inserido não tenha efeitos prejudiciais;
4. determinar as células-alvo certas que tenham duração de
vida adequada;
Disciplina: Biologia Molecular
Centro de Ciências da Saúde
Docente: Profa. Dra. Marilanda Ferreira Bellini
Pró-Reitoria de Pesquisa e de Pós-graduação – Bloco L
E-mail: [email protected]
5. verificar se a técnica é segura e eficiente para a introdução
do gene nas células;
6. restringir a transferência do gene às células alvo somáticas;
7. documentar e divulgar os resultados obtidos.
Tratamento Doença Genética
↓
Paliativo
↙
Ameniza Sintoma
Dificuldades da Terapia Gênica
• Obtenção da alta eficiência na transferência gênica
• Dificuldades de atingir o tecido alvo. Ex. neurônios (distúrbios
do SNC)
↘
Não age na causa gene
• Expressão adequada do gene
transitória e de baixo nível (<1%)
transferido:
expressão
• Necessidade de regulação precisa da atividade gênica. Ex.
Talassemia
• Resposta imune e inflamatória
• Ocorrência de inserção casual no genoma da célula
hospedeira
Terapia Gênica
Novo conceito terapêutico
↓
Introdução de material genético para atuar na
causa fundamental da doença
↓
gene, fragmento gênico ou oligonucleotídeos
Processo destinado a tratar ou aliviar doenças pela
modificação genética das células do paciente.
Tentativas de Terapia Gênica
• Deficiência da Desaminase de Adenosina - (ADA):
• Imunodeficiência rara
• Fibrose Cística:
• Doença pulmonar crônica
• Imunodeficiência Combinada Severa Ligada ao X –
SCID
– Pacientes faltam células T e células B prejudicadas
• Hemofilia A
• Distúrbio da coagulação caracterizado por tempo de
sangramento prolongado.
• Neuropatia óptica hereditária de Leber (LHON)
– Perda visual bilateral, subaguda e indolor;
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12/06/2012
Vítimas da Terapia Gênica
http://iecdpgolhosdafe.webnode.com.br/forum/
Terapia Gênica do Câncer
• Cerca de 420 protocolos:
• 2/3 dos protocolos de terapia gênica em estudo envolvem
cânceres não herdados
• introdução de genes supressores de tumor para restaurar a
função perdida.
• Ex.: inserção do gene
– TP53 normal em
tumores de pulmão ⇒
bloquear a progressão
tumoral e apoptose
Terapia Gênica no Brasil
-
Em 2004 foi criada a Rede de
Terapia Gênica
- 14 grupos de pesquisa dos estados
do Rio de Janeiro, São Paulo e Rio
Grande do Sul, financiados pelo
Institutos do Milênio do
CNPq/MCT.
- Pesquisas: introdução de genes
com efeito terapêutico
Qual o alvo do Brasil?
- terapia gênica em câncer
- doenças graves do metabolismo
- doenças degenerativas e
cardiovasculares
- vacinas de DNA profiláticas para
doenças infecciosas e vacinas de
DNA terapêuticas para HPV.
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