1. O que é a laronidase?
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Ministério da Saúde Consultoria Jurídica/Advocacia Geral da União Nota Técnica ABS N° 29/ 2012 (atualizada em 8/12/2015) Princípio Ativo: laronidase. Nomes Comerciais1: Aldurazyme®. Sumário 1. O que é a laronidase? ....................................................................................................... 2 2. O medicamento possui registro na Agência Nacional de Vigilância Sanitária – ANVISA? Para qual finalidade?................................................................................................ 3 3. O como é realizado o diagnóstico da doença de Síndrome de Hurler, e quais os exames necessários? ............................................................................................................ 3 4. O medicamento possui preço registrado na Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos – CMED? .................................................................................................... 4 5. Há estudo de Revisão Sistemática para o medicamento desta Nota Técnica? .... 5 6. Como a European Medicines Agency - EMA avalia o Medicamento?.................... 6 7. Quais os países, com sistemas públicos de saúde semelhantes ao do Brasil, já analisaram e não asseguraram a dispensação pública do medicamento? .................... 6 1 Saliente-se que: - Receituário com nome de Medicamento de Referência: pode-se dispensar o Medicamento de Referência ou o Medicamento Genérico. - Receituário com nome de Medicamento Similar: pode-se dispensar apenas o Medicamento Similar. - Receituário com nome do fármaco (DCB ou DCI): pode-se dispensar qualquer medicamento das três categorias: Referência, Similar e Genérico. Nesse sentido, a fim de minimizar o custo das ações judiciais envolvendo medicamentos intercambiáveis, é de salutar importância a observância de possível alteração de prescrição médica. Fontes: Portaria n° 3.916 de 30 de outubro de 1998; RESOLUÇÃO-RDC Nº 16, DE 05/03/2007; Resolução RDC N° 134/2003 e Resolução RDC N° 17, de 05/03/2007; Resolução RDC Nº 51, DE 15 DE AGOSTO DE 2007. Lei 9.787, de 10 de fevereiro de 1999. NOTA TÉCNICA ATUALIZADA EM 8/12/2015 TCGF Ministério da Saúde Consultoria Jurídica/Advocacia Geral da União 8. Quais são os efeitos colaterais e os riscos associados ao medicamento?............. 7 9. O que o SUS oferece para as doenças tratadas pelo medicamento? .................... 7 10. Outras considerações: ..................................................................................................... 11 A presente Nota Técnica foi elaborada por médicos e farmacêuticos que fazem parte do corpo técnico e consultivo do Ministério da Saúde e possui caráter informativo, não se constituindo em Protocolo Clínico ou Diretriz Terapêutica. A Nota apresenta a política pública oferecida pelo Sistema Único de Saúde - SUS e tem por objetivos subsidiar a defesa da União em juízo e tornar mais acessível, aos operadores jurídicos em geral, informações de cunho técnico e científico, disponibilizadas em documentos oficiais produzidos pelos órgãos competentes do SUS e/ou outras agências internacionais, sem substituí-los. 1. O que é a laronidase? A laronidase é a substância ativa do medicamento com o nome comercial acima exposto. Os distúrbios de acumulação de mucopolissacarídeos são causados pela deficiência de enzimas lisossômicas específicas necessárias para o catabolismo dos glicosaminoglicanos (GAG). MPS I é caracterizada pela deficiência de α-Liduronidase, uma hidrolase lisossômica que catalisa a hidrólise dos resíduos terminais do ácido α-L-idurônico de sulfato de dermatano e sulfato de heparano. A atividade reduzida ou ausente da α-L-iduronidase resulta no acúmulo de substratos de GAG, sulfato de dermatano e sulfato de heparano por todo o corpo, levando à disfunção disseminada de células, tecidos e órgãos. O racional para a terapia com ALDURAZYME na MPS I é fornecer uma enzima exógena, absorvida pelos lisossomos e que aumenta o catabolismo de GAG. A captação de ALDURAZYME pelas células nos lisossomas é muito provavelmente mediada por cadeias de oligossacarídeos de laronidase terminadas em manose-6-fosfato ligando-se a receptores específicos de manose6-fosfato2. Sua forma de apresentação é Solução injetável, 2,9 mg/5 mL, um frasco-ampola acondicionado em cartucho de cartolina. NOTA TÉCNICA ATUALIZADA EM 8/12/2015 TCGF Ministério da Saúde Consultoria Jurídica/Advocacia Geral da União 2. O medicamento possui registro na Agência Nacional de Vigilância Sanitária – ANVISA? Para qual finalidade? Sim, possui registro. O uso2 aprovado pela ANVISA é: 1. Laronidase é indicado a pacientes com as formas Hurler e Hurler-Scheie da doença Mucopolissacaridose I (MPS I) e a pacientes com a forma Scheie que apresentam sintomas de moderados a graves. Os riscos e benefícios de tratar pacientes levemente afetados com a forma Scheie não foram estabelecidos. Demonstrou melhorar a função pulmonar e a capacidade de caminhar. Não foi avaliado quanto à eficácia nas manifestações do distúrbio sobre o sistema nervoso central. Caso o medicamento seja usado fora de tais indicações, configurar-se-á uso fora da bula, não aprovado pela ANVISA, isto é, uso terapêutico do medicamento que a ANVISA não reconhece como seguro e eficaz. Nesse sentido, o uso e as consequências clínicas de utilização desse medicamento para tratamento não aprovado e não registrado na ANVISA é de responsabilidade do médico. 3. O como é realizado o diagnóstico da doença de Síndrome de Hurler, e quais os exames necessários? Pacientes com MPS I são clinicamente normais, embora possam apresentar hérnias e peso aumentado, especialmente na forma grave. Após a suspeita clínica geralmente por retardo do desenvolvimento neuropsicomotor, visceromegalia ou presença de características faciais sugestiva da doença, a confirmação do diagnostico é feita por analise laboratorial. O diagnóstico da MPS I se baseia na demonstração de deficiência da enzima lisossômica αL-iduronidase. Esta atividade enzimática pode ser medida na maioria dos tecidos; no 2 Informações retiradas da bula do fabricante aprovada pela ANVISA. Disponível em: http://www.anvisa.gov.br/datavisa/fila_bula/frmVisualizarBula.asp?pNuTransacao=9237372015&pIdAn exo=2901868 [Acesso: 8/12/2015] NOTA TÉCNICA ATUALIZADA EM 8/12/2015 TCGF Ministério da Saúde Consultoria Jurídica/Advocacia Geral da União entanto, geralmente o diagnóstico é feito com leucócitos do sangue periférico, plasma ou fibroblastos cultivados. Os resultados obtidos na MPS I se superpõem aos resultados de outras doenças de depósito lisossômico, particularmente outras mucopolissacaridoses, entre as quais a deficiência de sulfatase múltipla. Para distinguir entre elas é imprescindível obter resultados clínicos detalhados e efetuar testes bioquímicos3. Atualmente, os testes bioquímicos utilizados na rotina de diagnostico de MPS I baseiam-se na investigação de metabólitos e ensaios enzimáticos. Em relação à investigação de metabolitos, três testes são realizados: azul de toluidina, teste semiquantitativo que analisa a presença de mucopolissacarídeos na urina; dosagem de mucopolissacarídeos e cromatografia de mucopolissacarídeos específicos. Os ensaios enzimáticos em plasma podem ser fluorimétricos, colorimétricos ou por radioisótopos4. O diagnóstico da MPS I é confirmado por um nível baixo ou indetectável de a-L-iduronidase nos leucócitos ou nos fibroblastos da pele, e por uma concentração alta de fragmentos de glicosaminoglicanos (GAG) na urina5. Ressalta-se que o diagnóstico pré-natal é feito rotineiramente com células cultivadas de biopsias de fluido amniótico ou de vilosidades coriônicas que utilizam o mesmo teste enzimático empregado para monitorar a α-L-iduronidase nos leucócitos ou nos fibroblastos cultivados6. 4. O medicamento possui preço registrado na Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos – CMED? A Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos – CMED, regulamentada pelo Decreto n° 4.766 de 26 de Junho de 2003, tem por finalidade a adoção, implementação e coordenação de atividades relativas à regulação econômica do mercado de medicamentos, 3 Disponível me: http://www.genzyme.com.br/thera/az/br_pdf_mps_mono.pdf. Acesso em 06/11/2012. 4 Disponível em: http://www.lume.ufrgs.br/bitstream/handle/10183/12613/000629935.pdf?sequence=1. Acesso em 8/12/2015. 5 Disponível em: http://www.lume.ufrgs.br/bitstream/handle/10183/12613/000629935.pdf?sequence=1. Acesso em 8/12/2015. 6 Disponível em: http://www.lume.ufrgs.br/bitstream/handle/10183/12613/000629935.pdf?sequence=1. Acesso em 8/12/2015. NOTA TÉCNICA ATUALIZADA EM 8/12/2015 TCGF Ministério da Saúde Consultoria Jurídica/Advocacia Geral da União voltados a promover a assistência farmacêutica à população, por meio de mecanismos que estimulem a oferta de medicamentos e a competitividade do setor. Consoante o site da ANVISA7, o medicamento possui preço registrado na CMED89. 5. Há estudo de Revisão Sistemática para o medicamento desta Nota Técnica? Revisão sistemática realizada por Dib R P & Pastores G M, 2007, no qual um total de 1.290 títulos foram identificados através da estratégia de busca no banco de dados. Após a verificação de 44 artigos inteiros, quatro deles foram considerados para inclusão nesta revisão. Três estudos foram excluídos (Kakkis et al, 2001;. Grewal et al, 2005;.. Sardón et al, 2005) porque eram séries de casos ou ensaios clínicos de fase II que só avaliou a farmacocinética dos medicamentos. Apenas um estudo cumpriu todos os critérios de inclusão da revisão (Wraith et al., 2004), o qual demonstrou que laronidase é eficaz e segura para pacientes com MPS-I, devido, a redução na excreção urinária de GAGs e uma melhora na capacidade vital, em comparação com os achados para o grupo placebo, depois de cerca de 26 semanas de tratamento. Todavia, os resultados são limitados, apesar de demonstrar um benefício em favor da laronidase, em comparação com placebo. Estes resultados foram influenciados pelo pequeno tamanho da amostra, a falta de dados descritos nos estudos que poderiam ser usados para realizar uma meta-análise, a incerteza relativa aos ajustes na geração e na ocultação da randomização dos indivíduos para os dois grupos de estudo, e a certeza de que não havia matéria para cegar os investigadores (que tenderia a favor do grupo tratado). 7 ANVISA. Disponível em http://portal.anvisa.gov.br/wps/portal/anvisa/home. 8 ANVISA. Disponível em:http://portal.anvisa.gov.br/wps/portal/anvisa/anvisa/home/!ut/p/c5/04_SB8K8xLLM9MSSzPy8xBz9CP0os3hnd0cPE3MfAwMDMydn A093Uz8z00B_AwN_Q6B8pFm8AQ7gaEBAdzjIPjwqjCDyeMz388jPTdUvyI0wyDJxVAQA7yfGA!!/?1dmy&urile=wcm%3apath%3a/anvisa+portal/anvisa/pos+-+comercializacao+-+pos++uso/regulacao+de+marcado/assunto+de+interesse/mercado+de+medicamentos/listas+de+precos+de+medicamentos+03.. Acesso em 8/12/2015. 9 ANVISA. Disponível em:< http://portal.anvisa.gov.br/wps/wcm/connect/61b903004745787285b7d53fbc4c6735/Lista_conformidade_020512.pdf?MOD=AJPERES >. Acesso em: 8/12/2015. NOTA TÉCNICA ATUALIZADA EM 8/12/2015 TCGF Ministério da Saúde Consultoria Jurídica/Advocacia Geral da União 6. Como a European Medicines Agency - EMA avalia o Medicamento? O medicamento laronidase encontra-se registrado em circunstância excepcional 10 na EMA. Segundo essa Agência, responsável pelo registro de medicamentos específicos em toda a União Europeia, os laboratórios farmacêuticos, quando do registro do medicamento foram: “(...) incapazes de fornecer dados completos sobre a eficácia e a segurança do medicamento para o qual a autorização é solicitada, devido à raridade da condição a que se destina, o limitado conhecimento científico na área em causa, ou considerações éticas envolvidas na coleta desses dados.” Segundo a EMA, uma das Agências de registro de medicamentos mais respeitadas do mundo, trata-se de medicamento cuja segurança e eficácia ainda não foram cabalmente comprovadas, razão pela qual o fabricante da medicação fica obrigado a monitorar, cuidadosamente, todos os pacientes que fazem uso do fármaco. Portanto, ainda há dúvidas a respeito da completa segurança e eficácia dessa medicação. Todavia, a mesma foi registrada por se tratar de uma questão específica: raridade da doença e/ou limitado conhecimento científico e/ou considerações éticas envolvidas no caso. 7. Quais os países, com sistemas públicos de saúde semelhantes ao do Brasil, já analisaram e não asseguraram a dispensação pública do medicamento? Para a análise dessa questão, foram considerados os Países que têm sistemas públicos de saúde semelhantes ao do Brasil, ou seja, universais, e que recusaram o financiamento público do medicamento laronidase. Como no caso do Canadá 11 e da Escócia12. Esses países 10 EMA. Aldurazyme. Disponível em: http://www.ema.europa.eu/ema/index.jsp?curl=pages/medicines/human/medicines/000477/human_med_000636.jsp&murl=menus/m edicines/medicines.jsp&mid=WC0b01ac058001d124, acesso em 8/12/2015. 11 Disponível em: http://www.cadth.ca/media/cdr/complete/cdr_complete_Aldurazyme_2005July14.pdf, acesso em 8/12/2015. NOTA TÉCNICA ATUALIZADA EM 8/12/2015 TCGF Ministério da Saúde Consultoria Jurídica/Advocacia Geral da União analisaram a incorporação do medicamento laronidase, e NÃO RECOMENDARAM a incorporação do mesmo em seus sistemas públicos de saúde, devido o medicamento supracitado não ser eficaz para manifestações do SNC de MPS I, pois, não atravessa a barreira hematoencefálica, além de sua administração poder resultar em risco de vida. Também tem sido argumentado que os custos de medicamentos para tratar doenças raras são muitas vezes elevados por causa do número relativamente pequeno de pacientes para os quais a droga é indicada. 8. Quais são os efeitos colaterais e os riscos associados ao medicamento? Reações muito comuns (ocorrem em mais de 10% dos pacientes que usam este medicamento): - Distúrbios gastrointestinais: Náusea. - Distúrbios gerais e condições do local de administração: Pirexia 8 - Infecções e Infestações: Infecção no trato respiratório superior - Distúrbios nos tecidos musculoesquelético e conjuntivo: Artralgia e calafrios. Distúrbios no Sistema nervoso: Cefaleia, hiperreflexia e parestesia. - Distúrbios na pele e tecido subcutâneo: Angioedema e erupção da pele (rash cutâneo). - Distúrbios vasculares: Rubor e acesso venoso precário. Reações comuns (ocorre entre 1% e 10% dos pacientes que utilizam este medicamento): - Distúrbios no sistema linfático e sanguíneo: Trombocitopenia - Distúrbios cardíacos: Taquicardia. - Distúrbios oculares: Opacidade corneal - Distúrbios gastrointestinais: Vômito, dor abdominal e diarreia. - Distúrbios gerais e condições do local de administração: Dor no local da injeção. - Distúrbios hepatobiliares: Hiperbilirrubinemia - Distúrbios na pele e tecidos subcutâneos: Prurido e urticária. Distúrbios vasculares: Hipotensão, hipertensão e diminuição da saturação de oxigênio. 9. O que o SUS oferece para as doenças tratadas pelo medicamento? Esse medicamento não está incluído na lista de Assistência Farmacêutica do SUS. 12 Disponível em: http://www.scottishmedicines.org.uk/files/Laronidase.pdf, acesso em 8/12/2015. NOTA TÉCNICA ATUALIZADA EM 8/12/2015 TCGF Ministério da Saúde Consultoria Jurídica/Advocacia Geral da União Até o momento, não há um tratamento eficaz e curativo para todas as manifestações clínicas da doença, limitando-se a medidas gerais de suporte13,14. Para o tratamento sintomático da Síndrome de Hurler o SUS disponibiliza: Hidrocefalia: Derivação (shunting) ventriculoperitoneal15. Síndrome do túnel do carpo: Descompressão neurocirúrgica16. Instabilidade atlantoccipital: Técnicas cirúrgicas de estabilização vertebral 17. Apnéia do sono: Tonsilectomia18, adenoidectomia19, CPAP20, BiPAP21 e traqueostomia22. Otite média: Colocação precoce de dreno transtimpânico 23. Turvação corneana: Enxerto corneano24. Glaucoma: Tratamento farmacológico e cirúrgico 25,26. Doença valvular: Reposição da válvula27, profilaxia com antibióticos28. Distúrbio digestivo: Dieta, laxativos29. Artropatia: Antiinflamatórios não-esteróides30, fisioterapia31. Perda auditiva: Dreno transtimpânico32, aparelho auditivo33. 13 Disponível em: http://www.lume.ufrgs.br/bitstream/handle/10183/12613/000629935.pdf?sequence=1. Acesso em 8/12/2015. 14 Disponível em: http://www.scielo.br/scielo.php?pid=S1413-81232010000900019&script=sci_arttext. Acesso em 8/12/2015. 15 Disponível em: http://bvsms.saude.gov.br/bvs/saudelegis/sas/2011/prt0189_27_04_2011.html. Acesso em 8/12/2015 16 Disponível em: http://bvsms.saude.gov.br/bvs/saudelegis/sas/2010/prt0694_16_12_2010_rep.html Acesso em 8/12/2015. 17 Disponível em: http://sigtap.datasus.gov.br/tabela-unificada/app/sec/procedimento/publicados/consultar Acesso em 8/12/2015. 18 Disponível em: http://bvsms.saude.gov.br/bvs/saudelegis/gm/2011/prt2318_30_09_2011.html Acesso em 8/12/2015. 19 Disponível em: http://bvsms.saude.gov.br/bvs/saudelegis/gm/2011/prt2318_30_09_2011.html Acesso em 8/12/2015. 20 Disponível em: http://bvsms.saude.gov.br/bvs/saudelegis/gm/2012/prt1533_16_07_2012.html Acesso em 8/12/2015. 21 Disponível em: http://bvsms.saude.gov.br/bvs/saudelegis/gm/2012/prt1533_16_07_2012.html Acesso em 8/12/2015. 22 Disponível em: http://sigtap.datasus.gov.br/tabela-unificada/app/sec/procedimento/publicados/consultar Acesso em 8/12/2015. 23 Disponível em: http://sigtap.datasus.gov.br/tabela-unificada/app/sec/procedimento/publicados/consultar Acesso em 8/12/2015. 24 Disponível em: http://sigtap.datasus.gov.br/tabela-unificada/app/sec/procedimento/publicados/consultar Acesso em 8/12/2015. 25 Disponível em: http://dtr2001.saude.gov.br/sas/PORTARIAS/Port2008/PT-288.htm Acesso em 8/12/2015. 26 Disponível em: http://dtr2001.saude.gov.br/sas/PORTARIAS/Port2002/Gm/GM-867.htm Acesso em 8/12/2015. 27 Disponível em: http://sigtap.datasus.gov.br/tabela-unificada/app/sec/procedimento/publicados/consultar Acesso em 8/12/2015. 28 Disponível em: http://portal.saude.gov.br/portal/arquivos/pdf/Portaria_MS_4217_28_12_2010.pdf Acesso em 8/12/2015. 29 Disponível em: http://portal.saude.gov.br/portal/arquivos/pdf/Portaria_MS_4217_28_12_2010.pdf Acesso em 8/12/2015. 30 Disponível em: http://portal.saude.gov.br/portal/arquivos/pdf/Portaria_MS_4217_28_12_2010.pdf Acesso em 8/12/2015. 31 Disponível em: http://bvsms.saude.gov.br/bvs/saudelegis/gm/2012/prt0793_24_04_2012.html Acesso em 8/12/2015. 32 Disponível em: http://bvsms.saude.gov.br/bvs/saudelegis/gm/2004/prt2073_28_09_2004.html Acesso em 8/12/2015. 33 Disponível em: http://bvsms.saude.gov.br/bvs/saudelegis/gm/2004/prt2073_28_09_2004.html Acesso em 8/12/2015. NOTA TÉCNICA ATUALIZADA EM 8/12/2015 TCGF Ministério da Saúde Consultoria Jurídica/Advocacia Geral da União Os medicamentos: amoxicilina, amoxicilina + ácido clavulânico, azitromicina, benzilpenicilina benzatina, benzilpenicilina procaína + potássica, cefalexina, ciprofloxacino, eritromicina, nitrofurantoína e sulfametoxazol + trimetoprima (antibióticos), paracetamol, ácido acetilsalicílico, dipirona sódica e ibuprofeno Os (antiinflamatórios não-esteróides) e o glicerol em enema ou supositório, e sulfato de magnésio pó para solução oral (laxativos) são disponibilizados por meio do Componente Básico da Assistência Farmacêutica, que é a primeira linha de cuidado medicamentoso do sistema. Esse Componente é regulamentado pela Portaria GM/MS Nº 1.555 de 30 de agosto de 2013. Apesar de não existir evidências científicas de que dietas específicas tenham efeitos positivos na MPS I. Alguns pais, entretanto, referem que problemas como excesso de muco, diarréia ou hiperatividade podem ser aliviados pela redução da ingestão de leite, derivados do leite e açúcar e de alimentos com muitos aditivos e corantes. Para que isto seja feito, é aconselhável a consulta prévia com um nutricionista, pois a nova dieta deve ser adequada à idade e conter todos os nutrientes essenciais para o crescimento e desenvolvimento. É importante frisar que não existe uma dieta que previna o acúmulo de mucopolissacarídeos, pois eles são, na verdade, produzidos pelo próprio corpo. Então, reduzir o consumo de açúcar ou outros componentes da dieta não reduz o acúmulo de GAGs 34. Transplante de Medula Óssea (TMO): O transplante de medula óssea (TMO) tem sido usado com sucesso no tratamento de pacientes com Síndrome de Hurler, principalmente naqueles com idade inferior a dois anos e destinados a apresentar a forma grave da doença. O TMO parece ter efeito benéfico nas manifestações cerebrais associadas à MPS I, evitando ou estabilizando a sua instalação 3536. O transplante de medula óssea é um procedimento realizado no âmbito do SUS 37, com financiamento integral. Os diversos tipos de transplante de medula óssea realizados pelo 34 Disponível em: http://www.redempsbrasil.ufrgs.br/sobre/CartilhaMPSI.pdf Acesso em 8/12/2015. 35 Disponível em: http://www.redempsbrasil.ufrgs.br/sobre/CartilhaMPSI.pdf Acesso em 8/12/2015. 36 Disponível em: http://www.news-medical.net/health/Hunter-Syndrome-Treatments.aspx [Acesso: 8/12/2015]. 37 Disponível em: http://sigtap.datasus.gov.br/tabela-unificada/app/sec/procedimento/publicados/consultar. Acesso em: 8/12/2015. NOTA TÉCNICA ATUALIZADA EM 8/12/2015 TCGF Ministério da Saúde Consultoria Jurídica/Advocacia Geral da União SUS podem ser consultado na tabela SIGTAP disponível em: http://sigtap.datasus.gov.br/tabelaunificada/app/sec/procedimento/publicados/consultar . Salienta-se que a União, os Estados e os Municípios são os gestores do SUS com responsabilidade, competência e legitimidade para orientar e organizar as políticas de saúde pública brasileiras, pautadas pelos princípios da universalidade, integralidade e eqüidade. Por meio dessas políticas são disponibilizados procedimentos, medicamentos e outros insumos importantes, visando o tratamento e a redução das principais doenças e agravos da população brasileira. Tais procedimentos, incluindo os medicamentos, são padronizados mediante análises técnico-científicas a partir das melhores evidências disponíveis e acompanhadas por estudos de impacto financeiro para o Sistema público de saúde brasileiro. Esse processo é fundamental para a disponibilização de medicamentos eficazes, seguros e com uma relação custo-benefício adequada. Porém, acima de qualquer mérito, o Ministério da Saúde visa, sempre, o fornecimento de procedimentos em saúde que sejam eficazes e seguros, ou seja, procedimentos que proporcione a formação, proteção e recuperação da saúde da população, estabelecidos pelo artigo 196 da Constituição brasileira. Acrescenta-se que o Ministério da Saúde constituiu, sob a coordenação operacional da Secretaria de Atenção à Saúde (SAS), grupo formado por técnicos (GT) dessa Secretaria, do Departamento de Assistência Farmacêutica/SCTIE, do Departamento de Ciência e Tecnologia/SCTIE e da Comissão para a Incorporação de Tecnologias em Saúde (CONITEC/SCTIE), para a elaboração de novos Protocolos Clínicos e Diretrizes Terapêuticas (PCDT) e para a atualização daqueles já existentes. Após elaboração, os Protocolos são submetidos à Consulta Pública para que a comunidade científica, profissionais de saúde, usuários do SUS e demais interessados possam colaborar em sua construção. Após o período da Consulta Pública, publica-se a versão final do Protocolo que terá vigência nacional e servirá como conduta diagnóstica, terapêutica e de acompanhamento da doença em questão no âmbito do SUS. NOTA TÉCNICA ATUALIZADA EM 8/12/2015 TCGF Ministério da Saúde Consultoria Jurídica/Advocacia Geral da União 10. Outras considerações: As doenças raras, como as MPS, são caracterizadas pelo número reduzido de pessoas (baixa prevalência) e pelo desconhecimento da sua evolução clínica, prognóstico e formas de tratamento. Mesmo em se tratando de doença rara com poucas informações sobre a efetividade das ações terapêuticas, o Sistema Único de Saúde, como evidenciado acima, está se organizando para disponibilizar a assistência aos pacientes. Além disso, vai estimular o desenvolvimento de estudos para contribuir com o conhecimento nesta área. Dessa forma, reitera-se que o medicamento Aldurazyme® não está contemplado nos Componentes de Medicamentos da Assistência Farmacêutica do Ministério da Saúde. Porém, por meio da Portaria MS/GM nº 81, de 20 de janeiro de 2009, o MS está se organizando para futuramente oferecer tratamento aos pacientes de doenças genéticas, como são as mucopolissacaridoses. Cumpre informar que de acordo com CONSULTA PÚBLICA N° 07, de 10 de abril de 2013, o SECRETÁRIO DE ATENÇÃO À SAÚDE torna público, nos termos do art. 34, inciso II, c/c art. 59 do Decreto no 4.176, de 28 de março de 2002, na forma dos anexos os textos “Normas para Habilitação de Serviços de Atenção Especializada e Centros de Referência em Doenças Raras no Sistema Único de Saúde” e “Diretrizes para Atenção Integral às Pessoas com Doenças Raras no âmbito do Sistema Único de Saúde- SUS”. Os textos em apreço encontram-se disponíveis nos endereços eletrônicos http://www.saude.gov.br/consultapublica e www.saude.gov.br/sas. Com o desenvolvimento e implementação da Política Nacional de Atenção às Pessoas com Doenças Raras novos eixos de DR poderão ser criados, à medida que seja verificada sua necessidade, a partir do monitoramento e avaliação pelo Ministério da Saúde, gestores estaduais e municipais. A Diretriz para Atenção Integral às Pessoas com Doenças Raras no SUS reconhece a importância dos Protocolos Clínicos NOTA TÉCNICA ATUALIZADA EM 8/12/2015 e Diretrizes Terapêuticas (PCDT) para o TCGF Ministério da Saúde Consultoria Jurídica/Advocacia Geral da União tratamento/terapêutica, inclusive medicamentoso, de determinada DR e a melhoria da qualidade da atenção prestada aos pacientes com Doenças Raras. Para contemplar o apoio diagnóstico específico na Política Nacional de Atenção às Pessoas com Doenças Raras, novos procedimentos foram elencados na Diretriz supracitada e serão incorporados no âmbito do SUS, a depender do parecer da Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias (CONITEC). Dando prosseguimento à efetiva implementação dessa Política Pública, o Ministério da Saúde – MS, por meio da Portaria SCTIE/MS nº 5, de 30 de janeiro de 2014, tornou pública a decisão de incorporar a avaliação diagnóstica, procedimentos laboratoriais e aconselhamento genético para doenças raras, observando as diretrizes estruturais, organizacionais e operacionais da política nacional de atenção integral às pessoas com doenças raras na rede de atenção à saúde no âmbito do Sistema Único de Saúde - SUS. Ademais, a PORTARIA Nº 199, DE 30 DE JANEIRO DE 2014 institui a Política Nacional de Atenção Integral às Pessoas com Doenças Raras, aprova as Diretrizes para Atenção Integral às Pessoas com Doenças Raras no âmbito do Sistema Único de Saúde (SUS) e institui incentivos financeiros de custeio. NOTA TÉCNICA ATUALIZADA EM 8/12/2015 TCGF
