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RELATÓRIO
Apoio:
RELATÓRIO
FÓRUM DOENÇAS RARAS E MEDICAMENTOS ÓRFÃOS:
GARANTINDO O ACESSO
Garantir à população o acesso à saúde, especialmente às modernas tecnologias, vem
se tornando um desafio para os países que definem a saúde como um direito universal,
como é o caso do Brasil.
Uma questão de grande relevância é como decidir o que um sistema público de saúde
deve pagar. A cada dia torna-se mais comum, internacionalmente, a adoção de Avaliações
de Tecnologias em Saúde (ATS) para definir o que deve ou não ser reembolsado pelos
sistemas públicos de saúde. Entre as variáveis analisadas pela ATS, uma se destaca nos
vários países em que é praticada: a custo-efetividade.
No entanto, fica cada vez mais evidente os limites desse tipo de avaliação, em especial
nos caso das doenças raras. A literatura internacional tem revelado que é muito remota
a probabilidade de um medicamento órfão ser custo-efetivo.
Com o entendimento de que tal desafio para ser enfrentado precisa contar com a participação
de todos na busca de soluções, a Expressa Distribuidora de Medicamentos dando continuidade
à sua linha de eventos científicos, promoveu o Fórum Internacional Doenças Raras e Medicamentos
Órfãos: Garantindo o acesso. Esta iniciativa buscou, ao máximo, contar com as mais variadas
posições não só aquelas com fundamento cientifico como também a participação de representantes
do poder legislativo brasileiro e de representação dos usuários.
Reconhecemos a complexidade do tema, mas exaltamos a riqueza do debate ocorrido.
O diálogo foi iniciado. Temos a certeza de que as autoridades brasileiras estão imbuídas
na busca de uma solução que venha a ser satisfatória para os usuários e viável e sustentável
para o sistema público de saúde.
Renilson Rehem
Realização:
Cláudio Cordovil
Coordenação Científica
Apoio:
1ª PARTE
COMO FACILITAR O ACESSO A MEDICAMENTOS ÓRFÃOS?
Em países que definem a saúde como um direito universal, como é o caso do Brasil, tem
sido cada vez mais complexa a tarefa de oferecer à população acesso a tecnologias inovadoras
e de alto custo, como é o caso dos medicamentos órfãos. A decisão sobre o que um sistema
público de saúde deve pagar depende, não só dos ganhos de saúde que esta ou aquela
tecnologia proporcionará, mas também da qualidade da evidência por ela oferecida nesse
sentido, do seu impacto na equidade social, na qualidade da experiência do paciente
e na economia em sua totalidade.1
MATERIAIS,
e comparados. Trata-se de ferramenta fundamental para
a tomada de decisão por parte de gestores em saúde, que
se defrontam rotineiramente com a árdua tarefa de gerir
recursos financeiros escassos por natureza.
Se todo ofício tem um lugar a ele associado onde
é praticado com excelência, pode-se dizer que o National
Institute of Clinical Excellence (NICE) é a meca das ATS.
Criado em 1999 para realizar a apreciação de tecnologias em
saúde na Inglaterra e País de Gales, o NICE é uma agência
que analisa relatórios de ATS geralmente produzidos
(comissionados) pelo Health Technology Assessment
Renilson Rehem
Coordenador Científico do evento
(HTA) Programme. Criado em 1993, este programa subsidia
EQUIPAMENTOS
E
PROCEDIMENTOS,
PELA ATS, UMA SE DESTACA, NOS
SISTEMAS
PROGRAMAS E PROTOCOLOS ASSISTENCIAIS, por meio dos quais a atenção e os cuidados
custos e benefícios de novas tecnologias são identificados
ENTRE AS VARIÁVEIS ANALISADAS
ORGANIZACIONAIS, EDUCACIONAIS, DE INFORMAÇÃO E DE SUPORTE, BEM COMO
com a saúde são prestados à
Grosso modo, as ATS dizem respeito a como
o sistema de saúde britânico (National Health
TECNOLOGIAS DE SAÚDE PODEM SER DEFINIDAS COMO:
MEDICAMENTOS,
população2.
VÁRIOS PAÍSES EM QUE É PRATICADA:
A CUSTO-EFETIVIDADE, QUE PODE
SER ENTENDIDA COMO
A QUANTIDADE DE BENEFÍCIO
GERADA POR CADA REAL GASTO.
A cada dia, torna-se mais comum,
System - NHS) “na produção de avaliações
científicas sobre as vantagens e desvantagens
de tecnologias de saúde, novas ou antigas”.
e um orçamento3 anual de 55 milhões
de dólares, o NICE envolve aproximadamente
2 mil especialistas por ano para desenvolver
pareceres, a partir de demandas da sua
internacionalmente, a adoção de Avaliações
GROSSO MODO, AS ATS DIZEM RESPEITO
de Tecnologias em Saúde (ATS) para definir
A COMO CUSTOS E BENEFÍCIOS DE
o que deve ou não ser reembolsado pelos
a 20 relatórios são analisados anualmente pelo
NOVAS TECNOLOGIAS SÃO IDENTIFICADOS
NICE e dois terços deles ligados a medicamentos.
E COMPARADOS.TRATA-SE DE FERRAMENTA
Uma vez aprovada pelo instituto, as autoridades
FUNDAMENTAL PARA A TOMADA DE
de saúde locais têm de disponibilizar a nova
sistemas públicos de saúde. O Brasil, como
veremos mais adiante, é um dos países que se
incluem neste caso. Na prática, as orientações
derivadas das ATS têm grande peso na definição
DECISÃO POR PARTE DE GESTORES
da possibilidade de acesso que os pacientes
EM SAÚDE, QUE SE DEFRONTAM
terão a novos medicamentos e na racionalização
ROTINEIRAMENTE COM A ÁRDUA
da distribuição de recursos para as inúmeras
TAREFA DE GERIR RECURSOS
demandas enfrentadas por sistemas públicos
FINANCEIROS ESCASSOS POR NATUREZA.
de saúde, como é o caso do Sistema Único de Saúde (SUS).
1 Michael Drummond e cols. In: “Assessing the added value of Health Technologies: Reconciling different perspectives”. Value in health, vol. 16, p.S8-S13, 2013.
2 Polanczyk, Vanni, Kuchenbecker, 2010.
Secretaria de Estado para a Saúde. Cerca de 15
tecnologia num prazo de três meses, embora
ainda persistam dificuldades para incorporá-la neste
período de tempo. Entre as variáveis analisadas
pela ATS, uma se destaca, nos vários países em
que é praticada: a custo-efetividade, que pode ser
entendida como a quantidade de benefício gerada
por cada real gasto.
3 Dados de 2011.2010.
Dispondo de cerca de 270 funcionários
NO BRASIL, EM 2007, O MINISTÉRIO
DA SAÚDE ASSIM DEFINIU AS ATS:
Processo contínuo de análise e síntese
dos benefícios para a saúde, das
consequências sociais e econômicas
resultantes do emprego de tecnologias,
considerando os seguintes aspectos:
segurança, acurácia, eficácia, efetividade,
custos, custo-efetividade e aspectos
de equidade, impactos éticos,
culturais e ambientais envolvidos
na sua utilização.
E se destaca a tal ponto, que podemos afirmar que permanece pouco claro, para
as pessoas de fora dos organismos que a aplicam, o quão importante seriam
A fala de boas-vindas foi da jornalista Rosana Jatobá, conhecida de todos
os brasileiros por sua atuação como repórter, tanto no rádio quanto na televisão.
outros critérios em cada decisão por eles tomada, no sentido de incorporar
esta
ou
aquela
tecnologia
de
saúde.
Mas
de
uma
coisa
temos
certeza:
A mesa de abertura foi coordenada pelo Dr. Renilson Rehem e contou com
a participação da Dra. Maria José Delgado Fagundes, representando a Interfarma,
A CUSTO-EFETIVIDADE REINA SOBERANA.
da Dra. Magda Carneiro -Sampaio, pela Fundação
mencionado
Faculdade de Medicina, do Dr. José Eduardo
anteriormente, permanece pouco claro quão
Fogolin Passos, representando o Ministério
No
entanto,
como
já
relevantes são estes outros critérios acima
ISTO PORQUE A LITERATURA
mencionados, e de que forma eles são levados em
INTERNACIONAL TEM REVELADO
conta nas tomadas de decisão do Ministério da Saúde,
QUE É MUITO REMOTA A
PROBABILIDADE DE UM MEDICAMENTO
visando à incorporação de tecnologias no SUS.
da Saúde e do Dr. Florentino Cardoso, Presidente
da Associação Médica Brasileira.
Após
a
solenidade
de
abertura,
a palavra foi concedida ao Coordenador
POR CAUSA DISSO, SERÁ MUITO DIFÍCIL
de Média e Alta Complexidade do Ministério
Isso porque a literatura internacional tem
PARA UM TOMADOR DE DECISÃO
da Saúde, José Eduardo Fogolin Passos, que
revelado que é muito remota a probabilidade de
INCORPORAR ESTA TECNOLOGIA EM
expôs aos presentes a recém-publicada Política
E aqui estamos diante de um problema.
um medicamento órfão ser
custo-efetivo4.
Por
UM SISTEMA PÚBLICO DE SAÚDE.
causa disso, será muito difícil para um tomador
DA POLÍTICA PÚBLICA FAVORECE
SOBREMANEIRA A DISCUSSÃO SOBRE
QUESTÕES DE INCORPORAÇÃO DE
ÓRFÃO SER CUSTO-EFETIVO .
PARA FOGOLIN, O LANÇAMENTO
MEDICAMENTOS, PROTOCOLOS
CLÍNICOS E PACTUAÇÃO DA
ASSISTÊNCIA FARMACÊUTICA.
Nacional de Atenção Integral às Pessoas que Vivem com Doenças Raras5, que coloca
o Brasil, segundo ele, como o segundo país do mundo a possuir uma política pública do gênero.
de decisão incorporar esta tecnologia em um
sistema público de saúde, o que, na pior das hipóteses, impedirá o acesso de pacientes
O MINISTÉRIO DA SAÚDE CONSIDERA DOENÇA RARA AQUELA QUE ACOMETE ATÉ
a medicamentos que muitas vezes podem representar a diferença entre a vida e a morte.
65 PESSOAS A CADA 100 MIL, CRITÉRIO QUE, ALIÁS É O PROPOSTO PELA ORGANIZAÇÃO
Em países onde a saúde é um direito universal, não restará escolha a este paciente
MUNDIAL DE SAÚDE (OMS).
e/ou seus familiares a não ser a de recorrer à Justiça para obtê-lo, não raro com sucesso.
Fogolin detalhou os princípios que nortearam a concepção da política e destacou o caráter
Para discutir estas e outras questões, a Expressa
altamente participativo em sua formulação, com ampla consulta popular a associações
Medicamentos promoveu, no dia 18 de março, no Renaissance
de pacientes, familiares e profissionais de saúde envolvidos com a questão. A referida
Hotel, em São Paulo, o Fórum Internacional Doenças
portaria foi objeto de consulta pública durante 60 dias, período no qual recebeu cerca de 180
Raras e Medicamentos Órfãos: Garantindo o acesso. Neste
sugestões de contribuições.
capítulo, você acompanha um pouco do que ali foi discutido,
especialmente no que se refere à incorporação de Tecnologias
em Saúde pelo SUS.
que institui a referida política pública, Fogolin esclareceu que a publicação da política
No que se refere a medicamentos, que por um acaso não são objeto da portaria
foi apenas o pontapé inicial de um processo que prossegue em discussão com a sociedade.
Com público de cerca de 300 pessoas, entre
E saudou aquele momento como o primeiro passo para se estreitar a relação com
representantes da indústria farmacêutica e de associações
a indústria farmacêutica no que se refere a doenças raras. O representante do Ministério
de pacientes, profissionais de saúde e deputados, o evento
da Saúde destacou o fato de hoje existirem cerca de 100 medicamentos para aproximadamente
contou com o apoio da Interfarma, da Fundação Faculdade
8 mil doenças raras e que, por isso, a política, tal como ora apresentada, é mais focada
de Medicina da USP e do Instituto da Criança (FMUSP)
em prevenção, cuidado e tratamento não medicamentoso.
e teve a coordenação científica dos Drs. Cláudio Cordovil
e Renilson Rehem.
4 É o que garante Michael Drummond, uma das maiores autoridades mundiais em Economia da Saúde, e seus
colaboradores, em artigo intitulado “Assessing the economic challenges posed by orphan drugs”, publicado no
International Journal of Technology Assessment in Health Care. v. 23, n. 1 , p. 36-42, 2007.
Claudio Cordovil
Coordenador Científico do evento
5 Portaria nº 199, de 30 de janeiro de 2014.
Fogolin aproveitou a ocasião para informar os presentes de que nos dias 14 e 15
alertam sobre a possibilidade de neles não ser considerada “a variabilidade da assistência
de abril seriam realizados painéis com especialistas para discutir protocolos e diretrizes
demandada por pacientes com necessidades especiais”, o que poderia levar à “ocorrência
clínicas e terapêuticas para medicamentos voltados para doenças raras, bem como seus
de práticas prejudiciais para o paciente” 8. Follador e Secoli9 observam que a MBE “é uma
cronogramas de implementação. Para Fogolin, o lançamento da política pública favorece
forma de tecnologia de processos e, como tal, passível de erros, limitações e excessos”,
sobremaneira a discussão sobre questões de incorporação de medicamentos, protocolos
sendo incapaz de responder a casos individuais e, portanto, “podendo prejudicar
clínicos e pactuação da assistência farmacêutica.
o princípio ético da beneficência”. Estes autores também alertam sobre as limitações
da MBE quando há pouca disponibilidade de artigos científicos que atendam aos critérios
Protocolos clínicos e diretrizes terapêuticas (PCDT) são elementos fundamentais da política
determinados por esta metodologia. A “pouca evidência científica” é fato corriqueiro quando
de assistência farmacêutica do Sistema Único
se trata de doenças raras, o que aconselharia abordagens especiais em ATS para este grupo
de
Saúde6.
São adotados no Brasil desde 2001
e regularmente publicados no Diário Oficial
da União, por meio de portarias.
Podem se referir a qualquer área da prática
SEM PCDT, NÃO HÁ POSSIBILIDADE
DE DISPONIBILIZAÇÃO PELO
SUS DE MEDICAMENTO GRATUITO
PARA PESSOAS QUE VIVEM
clínica, desde a atenção primária até a assistência
COM DOENÇAS RARAS.
de alta complexidade, como costuma ser o caso,
em se tratando de doenças raras.
de doenças, sob pena de ferir o direito constitucional à equidade nas políticas de saúde
destinadas a esta clientela.
Vieira e Zucchi10, em estudos que procuravam avaliar a cobertura das políticas
terapêuticas no SUS, para doenças referidas em ações judiciais, concluíram que, de fato,
existem limitações em termos de cobertura qualitativa para o tratamento de algumas
doenças, em âmbito federal, o que compromete a integralidade da assistência terapêutica
e da atenção à saúde em alguns casos”.
Uma das principais iniciativas oficiais voltadas para portadores de doenças raras
No campo mais específico, que relaciona doenças raras a ATS, Souza e outros11.
(além da política pública recentemente lançada) é o Componente Especializado da Assistência
Farmacêutica (CEAF)7. Trata-se de uma estratégia de Política de Assistência Farmacêutica que
destacam que os modelos de ATS atualmente vigentes foram desenhados originalmente
visa disponibilizar medicamentos no âmbito do SUS para tratamento de doenças raras, entre
para doenças prevalentes.
outros agravos, mediante a observância dos PCDT. Daí a importância das reuniões de meados
de abril anunciadas por Fogolin. Sem PCDT, não há possibilidade de disponibilização pelo
Segundo estes autores, persistem, neste sentido, uma série de indagações, ainda sem
SUS de medicamento gratuito para pessoas que vivem com doenças raras.
respostas conclusivas, na literatura médica. ESTAS SERIAM:
Independentemente
SEGUNDO O CONSELHO REGIONAL DE
FARMÁCIA DO PARANÁ, OS PCDT SÃO:
- Recomendações, desenvolvidas por
meio de revisão sistemática da literatura
científica existente, para apoiar a decisão
do profissional e do paciente sobre
o cuidado médico mais apropriado,
em relação às condutas preventivas,
diagnósticas ou terapêuticas dirigidas
para determinado agravo em saúde
ou situação clínica.
de
deve
do
medicamentos
obedecer
grupo,
o
fornecimento
padronizados
no
critérios
diagnóstico,
aos
de
CEAF
2. É possível a realização de estudos de custo-efetividade para doenças raras?
indicação de tratamento, inclusão e exclusão de
pacientes, esquemas terapêuticos, monitoramento,
3. A política de incorporação de novas tecnologias para doenças raras deve ser pensada
acompanhamento e demais parâmetros contidos
diferentemente em países desenvolvidos e em desenvolvimento?
nos PCDT estabelecidos pelo Ministério da Saúde,
de abrangência nacional.
4. Os métodos usuais de avaliação de ATS refletem as preferências sociais para o tratamento
de doenças raras graves e/ou que coloquem em risco a vida do paciente?
A elaboração dos PCDT observa a tendência
mundial de Medicina Baseada em Evidências
Após a intervenção de Fogolin, no evento realizado em São Paulo pela Expressa Medicamentos,
(MBE). No entanto, apesar dos evidentes benefícios
foi a vez de o médico e deputado federal Eleuses Paiva (PSD-SP) assumir a coordenação
da criação deste tipo de protocolos, frequentemente
da mesa, que reuniu deputados, e convidar a deputada Mara Gabrilli (PSDB-SP) para
citados na literatura internacional, alguns autores
apresentar suas considerações.
6 Juntamente com as Avaliações de Tecnologia em Saúde, que serão objeto de detalhamento na segunda parte desta publicação. / 7 Portaria Nº 2.982 de 26 de novembro de 2009.
8 A esse respeito ler Vasconcelos, D.M.M. Adesão dos profissionais de saúde aos protocolos em assistência farmacêutica – Medicamentos excepcionais. 158f. Tese (Doutorado).
Escola Nacional de Saúde Pública Sérgio Arouca, Fiocruz, Rio de Janeiro, 2009.
1. As doenças raras devem ter algum tratamento diferenciado no tocante às ATS?
9 JV. Follador, W. e Secoli, S.R. A farmaeconomia na visão dos profissionais da saúde. In: Avaliação das tecnologias em saúde. Evidência clínica, análise econômica e análise de decisão.
Porto Alegre. 2010. p. 248-268. 10 Vieira, F.S.; Zucchi, P. / 10 Distorções causadas pelas ações judiciais à política de medicamentos no Brasil. Revista de Saúde Pública, v. 41 n. 2, p. 214-22. 2007.
11 A esse respeito ver Souza, M.V. et al. Medicamentos de alto custo para doenças raras no Brasil: o exemplo das doenças lisossômicas. Ciência e Saúde Coletiva, v. 15, n. suppl 3, p. 3443-54, 2010.
Em sua preleção, Mara manifestou sua satisfação pela aprovação da política pública
para cuidar de um familiar tetraplégico, o que resulta em
referente a doenças raras e disse que era algo para os brasileiros comemorarem.
dificuldades socioeconômicas de toda espécie.
No entanto, alertou para a necessidade de sinergias entre todos os ministérios para que tais
políticas funcionem. Exemplificou sua preocupação com a questão da criação dos centros
Perondi, seu colega Eleuses Paiva, que presidia a mesa,
de referência, indagando como as pessoas chegariam lá, o que revelaria a necessidade
aproveitou a oportunidade para tecer comentários sobre o
de políticas de mobilidade e acessibilidade para tais
subfinanciamento, verdadeiro calcanhar de aquiles do SUS,
deslocamentos.
afirmando que não se conduz uma política pública sem
financiamento adequado.
Ao passar a palavra para o deputado Darcisio
Para espanto da plateia, que desconhecia totalmente
o fato, informou que a Lei Geral da Copa, em seu artigo
Perondi
usou
seu
tempo
para
explicar
29, aprovada em 2012, determina que “o poder público
o PL 1606/11, de autoria do Deputado Marçal Filho,
fica obrigado a tomar providências visando à celebração
já mencionado anteriormente, e o substitutivo que
de acordos com a FIFA para, entre outras medidas, efetivar
propôs, tanto a este projeto de lei quanto ao PL 2669/11,
a aplicação voluntária pela referida entidade de recursos
do deputado Jean Willys (PSOL-RJ). Tal substitutivo,
oriundos dos eventos para apoio de pesquisas especificas
de autoria do Deputado Perondi, e que institui a Política
de tratamento de doenças raras”.
Nacional para Doenças Raras no âmbito do SUS, foi
Deputado Federal Darcisio Perondi
aprovado aprovado no dia 2 de abril pela Comissão de Seguridade Social e Família.
Outro projeto de lei mencionado por Mara Gabrilli foi
o Projeto de Lei Nº 1.606, de 2011, de autoria do deputado
Marçal Filho (PMDB-MS). Ele dispõe sobre a dispensação
a tratamento adequado, o que inclui a provisão de medicamentos órfãos. Pelo texto,
de
graves
a incorporação de medicamentos órfãos pelo SUS deverá ser baseada no conceito
medicamentos
de relevância clínica e não naquele de custo-efetividade13. A proposta ainda assegura
medicamentos
que
não
constam
em
padronizadas
doenças
listas
pelo
raras
de
prioridade na análise de concessão de registro destas medicações na Anvisa e define
projeto foi aprovado pela Comissão de Seguridade
regras para facilitá-lo. Tramitando em caráter conclusivo na Câmara, o projeto ainda
e Social e Família e Comissão de Constituição e Justiça da Câmara dos Deputados
será analisado pelas Comissões de Finanças e Tributação e pela de Constituição
e, até o momento da redação desta publicação, tramitava em caráter
SUS.
e
referido
Deputada Federal Mara Gabrilli
excepcionais
para
O
A referida política reconhece o direito de acesso dos pacientes diagnosticados
conclusivo12 na
Casa. e Justiça e Cidadania (CCJ). Após o almoço, na
mesa coordenada pelo Dr. Giovani Guido Cerri,
A DEFICIÊNCIA É DAS CIDADES QUE
Como não podia deixar de ser, a deputada
A EURORDIS é uma coalizão
diretor da Faculdade de Medicina da USP, foi
NÃO TÊM CAPACIDADE DE RECEBER
ofereceu aos presentes uma reflexão sobre
de associações de pacientes e indivíduos
a vez de as grandes coalizões internacionais
TODO TIPO DE PESSOA E QUE UMA CIDADE
o drama da deficiência física, ao dizer que
ativos no campo das doenças raras,
de associações de pacientes se apresentarem:
QUE É BOA PARA OS DEFICIENTES
a deficiência é das cidades que não têm
dedicada a melhorar a qualidade de vida
SERÁ SEMPRE MARAVILHOSA PARA
capacidade de receber todo tipo de pessoa e que
de todos aqueles que delas padecem.
TODA A POPULAÇÃO.
uma cidade que é boa para os deficientes será
Eurordis e NORD. Pela Eurordis, estava prevista
a intervenção de seu CEO, Yann Le Cam, via Skype,
É a voz oficial de 30 milhões de pessoas
mas um problema de saúde na família o impediu
afetadas pelas doenças raras em toda
mesmo de realizar sua apresentação, cabendo
A esse propósito, Mara mencionou dois projetos de lei que criam facilidades
a Europa. Representa mais de 600
a tarefa a Ariane Weinman, responsável pelo setor
e incentivos para que os deficientes possam dispor dos serviços de um cuidador, condição
associações de pacientes em mais
de Governança e Assuntos Públicos da entidade.
absolutamente fundamental para quem sofre de tetraplegia, como é o caso da deputada.
de 50 países, englobando mais
Segundo ela, muitas vezes um dos membros da família abre mão de suas atividades laborais
de 4 mil doenças.
sempre maravilhosa para toda a população.
12 Rito de tramitação pelo qual o projeto é votado apenas pelas comissões designadas para analisá-lo, dispensada a deliberação do Plenário. O projeto perde o caráter conclusivo se houver decisão
divergente entre as comissões ou se, independentemente de ser aprovado ou rejeitado, houver recurso assinado por 51 deputados para a apreciação da matéria no Plenário.
13 Tema amplamente discutido na segunda parte desta publicação.
Ariane iniciou sua apresentação contando um pouco da história da criação da lei
A Eurordis também vê com bons olhos as Avaliações
de medicamentos órfãos europeia, datada de 2000, e relacionando os incentivos que ela
baseadas em Valor (Value-based Asessments) previstas
oferece aos fabricantes para a produção destes fármacos. Desde sua aprovação até 2014,
para entrar em vigor no Reino Unido em 2014, como
1.232 medicamentos receberam a designação de órfãos e 85 receberam autorização
tentativa de criar uma compreensão comum aos vários
de comercialização pela Agência Européia de Medicamentos (EMA).
stakeholders sobre o que seja o valor de um medicamento
(para além de sua custo-efetividade), bem como sobre as
Em seguida, Ariane descreveu, em linhas
gerais, o ciclo da assistência farmacêutica
SEGUNDO A EURORDIS, O ATUAL MODELO
europeia e observou a necessidade da criação
de modelos de negócios mais sustentáveis
para
terapias
inovadoras
em
DE NEGÓCIOS PARA MEDICAMENTOS
ÓRFÃOS NÃO É SUSTENTÁVEL.
doenças
raras. Segundo a Eurordis, o atual modelo de negócios para medicamentos órfãos não
é sustentável. Para isso, segundo a entidade,
incertezas relacionadas a este processo.
Por limites de espaço, não nos alongaremos aqui
na descrição das recomendações altamente relevantes
da Eurordis para garantir o acesso a medicamentos órfãos
na Europa.
seria necessário buscar os interesses em
comum no longo prazo que unem pacientes, indústria e autoridades competentes e não
Derek
Gavin,
diretor
de
desenvolvimento
os antagonismos suscitados por interesses divergentes no curto prazo e alcance.
da National Organization on Rare Diseases (NORD)
Magda Carneiro-Sampaio
foi o próximo expositor. Responsável por angariar fundos
para a organização, Derek é pai de um menino com distrofia muscular, que morreu aos
NA NOVA PERSPECTIVA DEFENDIDA PELA EURORDIS, ALGUNS CONCEITOS CHAVE
10 anos de idade.
PRECISARIAM SER INCORPORADOS:
Gavin deu um panorama da criação da NORD, que, em 2013, celebrou 30 anos
de existência, e explicou seu envolvimento na aprovação da primeira lei de medicamentos
1. A geração de evidências nos tratamentos de doenças raras deve ser considerada um
órfãos em todo o mundo, bem como a parceria que mantém com a Eurordis, desde 2009.
continuum. Para tanto, recomenda-se que dados sobre riscos e benefícios do medicamentos
O executivo da NORD destacou a importância de se ter uma voz a favor das doenças raras
sejam coletados ao longo de todo seu ciclo de vida, incluindo testes clínicos, uso compassivo,
e que para isso não seria necessário ter uma grande associação de pacientes ou um grupo
estudos de efetividade comparativa e de uso off label.
sofisticado. Finalizando sua exposição, Gavin fez questão de ressaltar que via enormes
oportunidades de cooperação com o Brasil e a América Latina.
2. A flexibilidade dos reguladores deve se tornar política oficial, visando maior transparência
e consistência nas tomadas de decisão. Devem atuar não como gatekeepers, mas sim como
Coube à dra. Magda Carneiro-Sampaio apresentar aos presentes a proposta
do Projeto Dora, que, concebido no âmbito
parceiros dos demais stakeholders envolvidos.
PROJETO DORA, QUE, CONCEBIDO NO
da Secretaria de Saúde do Estado de São Paulo,
3. Foco na efetividade, além de qualidade, segurança e eficácia. Deve haver diálogo entre órgãos
ÂMBITO DA SECRETARIA DE SAÚDE
tem como objetivos promover o diagnóstico
reguladores, patrocinadores, especialistas e representantes de pacientes no sentido de adaptar
DO ESTADO DE SÃO PAULO, TEM COMO
e a organização da assistência a portadores
desenhos de testes clínicos o mais precocemente possível (ex.: small clinical trials; desvinculação
OBJETIVOS PROMOVER O DIAGNÓSTICO
de doenças raras no Estado de São Paulo
E A ORGANIZAÇÃO DA ASSISTÊNCIA A
bem como a educação médica continuada,
PORTADORES DE DOENÇAS RARAS NO
especificamente para pediatras e médicos
4. Conciliar decisões regulatórias centralizadas de União Européia e decisões nacionais
ESTADO DE SÃO PAULO, BEM COMO
de famílias. Para sua atuação, as doenças raras
sobre preço e reembolso (em 28 estados).
A EDUCAÇÃO MÉDICA CONTINUADA,
foram organizadas em 12 grupos distintos,
ESPECIFICAMENTE PARA PEDIATRAS
conforme as necessidades de atenção médica
de testes de eficácia daqueles de segurança, controle da história natural da doença).
5. Promover o diálogo entre todos os stakeholders ao longo do ciclo integral de pesquisa
e desenvolvimento do produto.
E MÉDICOS DE FAMÍLIAS.
e de assistência dos pacientes.
O Projeto Dora articula hospitais universitários do Estado de São Paulo que tradicionalmente
O
médico
e
especialista
em
Economia
têm as competências e o interesse nas doenças raras. Entre suas finalidades, a disseminação
da Saúde, Denizar Vianna, participou de duas mesas
de informação qualificada para pediatras que fazem a atenção primária. Neste sentido,
no evento, em que buscou revelar o que é feito dos
o Projeto Dora já produziu uma lista de 12 sinais de alerta para imunodeficiências primárias
valores sociais em Avaliações de Tecnologias em Saúde
no primeiro ano de vida, sobretudo para infecções graves. Sinais de alerta para outras
para concluir que estas, quando empregadas de modo
doenças raras estão em preparação.
convencional, são inadequadas para a incorporação
de medicamentos órfão em sistemas de saúde.
Na mesa seguinte, coordenada pelo Dr. Cláudio Cordovil, aguardada com alguma
expectativa pelos presentes, a Dra. Clarice Petramale, Diretora do Departamento
Já Kevin Marsh, Diretor de Modelagem da empresa
de Gestão e Incorporação de Tecnologias em Saúde
de consultoria global Evidera, apresentou aquela que pode
(DGITS) e da CONITEC explicou aos presentes como
ser a alternativa a ser acrescentada às ATS convencionais
se incorporam tecnologias em Saúde no SUS, descrevendo
para garantir a equidade no tratamento de pessoas
suas responsabilidades e as funções daquele
comitê14.
Apresentou um balanço quantitativo da atuação deste
que vivem com doenças raras: as Análises de Decisão
Multicritério (ADMC)15.
José Eduardo Fogolin
Comitê e fez uma defesa das Avaliações de Tecnologias em
Regina Próspero16, uma das mais atuantes
Saúde como garantidoras da segurança dos medicamentos
e promotoras da sustentabilidade dos sistemas de saúde.
militantes no campo das doenças raras no País, relatou na primeira pessoa o drama
de tentar conseguir medicamentos para seu filho, Luiz Eduardo Próspero, que vive com
Nesse longo dia de atividades, a bioética e a voz
dos pacientes com doenças raras não foram esquecidas.
mucopolissacaridose do tipo 6. Mais conhecido como “Dudu”, formou-se em Direito
em 2012, e é um verdadeiro exemplo de superação.
O professor Miguel Kottow, da Universidade do Chile,
criador do conceito de bioética de proteção,abordou o tema
da “regra do resgate”, uma via considerada promissora
os critérios de avaliação de tecnologias em saúde para
no campo da ética para discutir como conciliar o desejo
as doenças raras e discutiu o problemático tema da
de se salvar vidas, a qualquer preço, com a realidade
judicialização da saúde; para ela, um mal ainda necessário.
Regina falou de sua militância, abordou a necessidade de a CONITEC flexibilizar
de escassez de recursos para a saúde.
Fotos do evento
Ao final do evento, Virginia Lera, presidente
O PROFESSOR MIGUEL KOTTOW,
da Fundación Geiser, a primeira entidade latino-americana
DA UNIVERSIDADE DO CHILE,
dedicada a doenças raras, fez uma alentada exposição
Já, Natan Monsores, professor do Departamento
CRIADOR DO CONCEITO DE BIOÉTICA
sobre o valor do conhecimento acumulado pelas pessoas
de Saúde Coletiva da UnB, preferiu delimitar
DE PROTEÇÃO, ABORDOU O TEMA
que vivem com doenças raras e sobre as complexas razões
o lugar do medicamento em políticas de cuidado
DA “REGRA DO RESGATE”,
integral ao paciente e dos entraves enfrentados
UMA VIA CONSIDERADA PROMISSORA NO
pelos pacientes na busca de uma assistência
CAMPO DA ÉTICA PARA DISCUTIR COMO
fundada em valores bioéticos. Após sua exposição,
CONCILIAR O DESEJO DE SE SALVAR
ficou evidente que o acesso a medicamentos
VIDAS, A QUALQUER PREÇO,
órfãos e a tratamento é um campo repleto
COM A REALIDADE DE ESCASSEZ
de desafios complexos.
que dificultam o acesso a medicamentos órfãos.
DE RECURSOS PARA A SAÚDE.
14 Outros detalhes sobre a participação da Dra. Clarice Petramale no evento você encontra na segunda parte desta publicação.
15 Mais detalhes sobre a exposição de ambos você confere na segunda parte desta publicação. / 16 Regina é presidente da
Associação Paulista dos Familiares e Amigos dos Portadores de Mucopolissacaridoses e Doenças Raras (APMPS).
Regina Próspero
2ª PARTE
temos aqui uma situação ineficiente para as sociedades em sua totalidade e insatisfatória,
tanto para os pacientes como para a indústria.
é empregada. Aquela que os técnicos denominam “anos de vida ajustados pela qualidade”,
ou, mais popularmente, QALY17. Com pequenas
MUITO ALÉM DA CUSTO-EFETIVIDADE:
NOVAS ABORDAGENS EM AVALIAÇÕES DE TECNOLOGIAS EM SAÚDE
Demanda cada vez maior por recursos em saúde não é fenômeno exclusivo do Brasil.
Por causa disso, e visando aprimorar o emprego racional e eficiente de recursos disponíveis
(e, por definição, escassos), os últimos 25 anos têm, tradicionalmente, testemunhado
a adoção crescente das ATS como uma ponte entre o mundo da pesquisa e aquele da tomada
de decisão.
Regra de ouro na aplicação das ATS é a recomendação de que só sejam incorporadas
aos sistemas de saúde, como o nosso SUS,
NA PRÁTICA, JÁ SE RECONHECE
INTERNACIONALMENTE QUE
DIFICILMENTE UM MEDICAMENTO ÓRFÃO
SERÁ CUSTO-EFETIVO, NAS ABORDAGENS
CONVENCIONAIS DE ATS. A RESULTANTE
DESTA SITUAÇÃO É A RESTRIÇÃO
DO ACESSO DOS PACIENTES A TAL
MEDICAMENTO E A CONSEQUENTE BUSCA
DE OBTENÇÃO DELE POR MEIO DAS VIAS
JUDICIAIS. AFINAL, NO BRASIL,
A SAÚDE É UM DIREITO UNIVERSAL.
Habitualmente, nas ATS convencionais, uma noção bastante unívoca de valor
as tecnologias com resultados consistentes
e robustos do ponto de vista da eficácia,
da efetividade, mas, sobretudo, no que se refere
aos custos relacionados às implicações de sua
variações de país para país, o centro das
DIREMOS QUE UMA TECNOLOGIA
preocupações em ATS para fins de reembolso
É CUSTO-EFETIVA QUANDO
gira em torno da razão custo-efetividade
OBSERVAMOS UM CUSTO MONETÁRIO
incremental (RCEI). Assim, busca-se analisar
MAIOR POR UM BENEFÍCIO DE SAÚDE
comparativamente o valor de determinada nova
INCREMENTAL JUSTIFICÁVEL.
intervenção em relação a uma outra, já existente
(doravante denominada ‘comparador’), que é tida
como referência para determinado tratamento. Diremos que uma tecnologia é custo-efetiva
quando observamos um custo monetário maior por um benefício de saúde incremental
justificável.
Em outras palavras, trata-se da definição de um limiar que atribui um custo monetário
a um determinado benefício em saúde obtido. Busca-se atribuir um valor monetário (de
x mil reais, p. ex.) para cada ano de vida ganho com aquela intervenção que está sendo
avaliada. Ela será custo-efetiva quando apresentar um custo monetário inferior à tecnologia
anterior com a qual foi comparada. Ou seja, quanto menor a RCEI, mais custo-efetiva
é a tecnologia analisada.
utilização. Assim, para que um medicamento
OS LIMITES DAS ATS PARA A PROVISÃO
seja incorporado ao SUS, ele precisa ser custo-
DE MEDICAMENTOS ÓRFÃOS
efetivo.
É comum estabelecer-se um limite de RCEI como
Ocorre que, na prática, já se reconhece
internacionalmente
que
dificilmente
referência ou teto para financiamento de tecnologias em
um
saúde. Segundo o médico Denizar Vianna, especializado
medicamento órfão será custo-efetivo, nas
em Economia da Saúde, a Organização Mundial de Saúde
abordagens convencionais de ATS. A resultante
(OMS) recomenda, como valor-limite de custo-efetividade,
desta situação é a restrição do acesso dos
o triplo do PIB per capita do país. Assim, no caso do
pacientes a tal medicamento e a consequente
Brasil, este valor seria de 33 mil dólares/ano de vida salvo.
busca de obtenção dele por meio das vias judiciais. Afinal, no Brasil, a saúde é um direito
Seguramente, segundo o especialista, muitas análises
universal.
econômicas realizadas para doenças raras extrapolarão
este valor. Assim, na prática, este paciente deixará
Temos aqui um paradoxo a clamar por solução. De um lado, Estados Unidos e União
de receber o medicamento pelo SUS. Alguns países
Europeia empenharam-se para aprovar legislações para incentivar a produção destes
definem o seu limite de custo-efetividade em 50 mil dólares
medicamentos órfãos em 1983 e 2000, respectivamente. De outro, condicionamos o acesso
dos pacientes a estes medicamentos, por causa de restrições financeiras. É evidente que
por ano de vida salvo. A partir do momento em que algum
Denizar Vianna
17 O QALY busca atribuir um valor numérico à extensão e qualidade da sobrevivência para um indivíduo. Permite comparações
entre diferentes doenças por empregar um valor que leva em conta a duração e a qualidade de vida de uma pessoa. Uma medida
muito usada em ATS é o “custo por QALY”, que busca avaliar quão caro (ou barato) o tratamento é, dada a extensão e a qualidade
da sobrevivência oferecida.
tratamento supera esse limiar definido pelos países, quem toma decisões neste campo
O especialista também destacou as revisões sistemáticas como padrão-ouro
passa a ter uma série de reservas em incorporar este medicamento ou esta tecnologia ao
de avaliações do gênero. Neste momento, esclareceu que, como cardiologista, não teria
sistema público de saúde. Em sua primeira intervenção no Forum, e usando como roteiro
dificuldade em realizar revisões sistemáticas20, recrutando 30 mil pacientes cardiopatas,
um artigo de um respeitado pesquisador no campo da economia em saúde18 o professor
mas que a situação seria totalmente outra se buscasse aplicar o método a doenças raras,
da UERJ destacou o caráter pragmático da RCEI, cerne das ATS predominantes. SEGUNDO
pois aqui o número de pacientes possivelmente recrutados seria bem menor. Ou seja, quanto
O PALESTRANTE, SE NOS BASEARMOS EM ATS CONVENCIONAIS PARA DELIBERARMOS
maior o tamanho da amostra empregada, maior a certeza do estudo; quanto menor, mais
SOBRE A INCORPORAÇÃO DE NOVAS TECNOLOGIAS EM SAÚDE PARA DOENÇAS RARAS
incerto ele é.
NO SUS, NA PRÁTICA NADA SERÁ A ELE INCORPORADO. EM PORTUGUÊS CLARO,
O CONTRIBUINTE NÃO RECEBERÁ GRATUITAMENTE O MEDICAMENTO DE QUE NECESSITA,
DE FATO, A LITERATURA INTERNACIONAL ESPECIALIZADA TEM APONTADO OS LIMITES
A NÃO SER POR VIA JUDICIAL.
DAS APLICAÇÕES DE ATS CONVENCIONAIS A MEDICAMENTOS ÓRFÃOS INDICADOS
Tal
pragmatismo
mencionado
por
Denizar
se manifesta, por exemplo, segundo alguns críticos, pelo
PARA DOENÇAS RARAS E, PRINCIPALMENTE, ULTRARRARAS. ALGUMAS DAS CRÍTICAS
APONTADAS SÃO AS SEGUINTES21 :
fato de a RCEI desconsiderar a totalidade dos aspectos
Normalmente,
1. Medicamentos órfãos diferem de medicamentos convencionais na medida em que são
médicos ou pacientes diretamente relacionados a uma
empregados para tratar condições raras, para as quais pode não haver tratamento alternativo
patologia ou intervenção, na qual as RCEI estimadas para
disponível. Assim fica comprometida a possibilidade de comparar o novo tratamento proposto
socialmente
relevantes
na
novos tratamentos são muito
questão.
altas19,
tendem a observar
a uma alternativa já existente, como preconizado pelas ATS convencionais.
que os limiares têm de ser elevados no seu caso pessoal,
usando toda espécie de justificativas para tal.
2. Medicamentos órfãos tendem a focar doenças fatais. A razão risco/benefício pode ser
portanto muito positiva, ainda que os custos de Pesquisa e Desenvolvimento sejam elevados.
Esta pode ser uma reivindicação legítima, mas, neste
caso, especialistas recomendam que se esclareçam quais
3. Os custos de Pesquisa e Desenvolvimento tendem a ser recuperados por meio da
os critérios adicionais a serem considerados e como estes
venda do medicamento a um limitado número de pacientes em todo o mundo, o que eleva
poderão ser combinados com as RCEI para tomadas
os custos de aquisição por paciente.
de decisão específicas.
Denizar Vianna
A solução para este problema
também foi apresentada no Fórum, desta vez por Kevin Marsh,
4. Custos mais altos de aquisição elevam a razão custo-efetividade para medicamentos
e que será tratada em detalhes mais adiante.
órfãos. Consequentemente, tais medicamentos são incapazes de atender valores-teto
de custo-efetividade em ATS realizadas para fins de reembolso.
Prosseguindo em seu raciocínio, o professor da UERJ argumentou que as ATS teriam
sido originalmente criadas para responder a desafios econômicos lançados por um tipo
5. A ausência de comparadores em muitos casos pode inflar a razão de custo-efetividade
de doença totalmente distinta daquelas consideradas raras ou ultrarraras: as doenças prevalentes.
incremental (RCEI), na medida em que, neste caso, o custo de tratar está sendo comparado
a nenhum tratamento.
Em sua segunda intervenção no evento, foram detalhadas as limitações das ATS
no trato específico de medicamentos órfãos. Antes de esmiuçá-las, apresentou a tríade das
6. Ainda que a ATS seja um processo “baseado em evidências”, tal base de evidências para
ATS (Evidência/Análise econômica/Impacto orçamentário), em que a “evidência” lidaria com
medicamentos órfãos é usualmente mais limitada no momento da busca de autorização de
a análise crítica da literatura existente, visando comparar dados sobre segurança, eficácia
comercialização dele, devido à raridade desta condição, com a expansão da evidência sendo
e efetividade. A “análise econômica” ora mencionada seria etapa que normalmente emprega
dependente de seu uso na prática clínica. Posterior evidência para medicamentos órfãos é
as análises de custo-efetividade já mencionadas, e, como vimos, inadequadas para o trato
associada com populações heterogêneas e pequenas, curta duração do acompanhamento
de temas relacionados a doenças raras.
dos estudos, compreensão científica limitada ou consenso limitado sobre desfechos clínicos,
18 O artigo é “Assessing the economic challenges posed by orphan drugs”, de Michael F. Drummond e colaboradores, publicado no International Journal of Technology Assessment in Health Care,
v. 23, nº1, p. 36-42, 2007 / 19 Como é o caso em doenças raras ou certos tipos de câncer.
20 A revisão sistemática é considerada o método de maior validade para se demonstrar a eficácia de uma nova tecnologia. Costuma ser o passo inicial de uma ATS. Em determinadas
condições técnicas favoráveis pode se reunir várias revisões sistemáticas semelhantes e produzir uma metanálise. / 21 A esse respeito ver o white paper intitulado : “Multi-criteria
decision analysis in Health Technology Assessments of orphan drugs”. Disponível na internet.
ausência de desfechos clínicos relevantes, tais como sobrevivência, e dados limitados sobre
sistemas públicos de saúde, observa-se um aumento do interesse internacional pelas Análises
história natural da doença, o que se afigura como problemático, quando se empregam
de Decisão Multicritério (ADMC)25. Para explicar melhor esta ferramenta, convidamos Kevin
métodos convencionais de ATS.
Marsh a participar do Fórum Internacional por nós coordenado, e realizado em São Paulo,
no dia 18 de março.
7. Métodos convencionais de ATS frequentemente não consideram de forma suficiente
aspectos de preferência social, tais como o fato de as sociedades poderem estar mais
inclinadas a pagar mais para socorrer pacientes com condições severas, sempre fatais,
apenas um critério (como o da custo-efetividade,
onde não existem alternativas de tratamento22.
p. ex.) nas ATS ou, na melhor das hipóteses,
ADMC: Um conjunto de métodos
tornam-se transparentes e consistentes os
e abordagens de auxílio à tomada
demais critérios considerados pelos organismos
de decisão, onde as decisões são
Dando um tom de humor à sua apresentação, bastante aplaudida, Denizar Vianna
mencionou artigo científico23 em que seus autores resolvem realizar uma revisão sistemática
Dessa forma, abre-se mão de adotar
de ATS em seus julgamentos.
evidencia o impacto, sobre a decisão,
para verificar se, na literatura internacional, haveria evidências de que saltar de paraquedas
é mais seguro do que dispensá-lo.
baseadas em mais de um critério, o que
Se tivéssemos de resumir as vantagens
destas diversas abordagens reunidas sob a sigla
de todos os critérios aplicados e a
importância relativa a eles atribuída26.
Ele observa que, naturalmente, os autores do estudo não encontraram na literatura
ADMC, poderíamos dizer que trata-se de um
nenhum artigo científico que reunisse, em um braço da amostra, os que não usaram
processo sistemático visando esclarecer o que
paraquedas e, em outro, quem os usou. A lição que os
está sendo levado em conta (os “critérios”), como cada um destes “critérios” está sendo
autores pretendiam passar com tal artigo irônico é a de que
medido, e quanta importância é dada a cada um deles (o “peso”) em processos envolvendo
muitas vezes haverá situação de ausência de evidências e
decisão acerca de alocação de recursos escassos.
que teremos que descobrir outros recursos na literatura
para responder a desafios específicos, como aqueles
Maior clareza nos critérios adotados por estes organismos traria inúmeras vantagens
representados pelas doenças raras, por exemplo.
para a democratização destes processos e os tornariam mais condizentes com a lógica
participativa que motivou a criação do SUS e inspirou a reforma de diversos sistemas de
saúde no mundo inteiro, a partir da década de 1970.
Visando apresentar alternativas a este dilema metodológico,
o professor da UERJ citou
artigo24
de Robert Griggs e
outros, em que são indicados desenhos de pesquisa
DESTACAMOS ALGUMAS DAS VANTAGENS DESTA NOVA ATITUDE27:
clínica especialmente concebidos para lidar com as
especificidades das doenças raras. Além disso, destacou
1. Amplia a transparência dos processos de tomada de decisão com os contribuintes;
novos conceitos em estudos clínicos, como a pesquisa de
efetividade comparativa, que, segundo ele, é um campo
onde a experiência dos pacientes com sua doença rara
2. Aprimora a consistência da tomada de decisão, ao assegurar que os comitês de ATS
será de grande valia.
tratariam tais critérios da mesma maneira, em reuniões distintas.
Foto do evento
3. Dá a estes organismos a possibilidade de engajar o público em decisões sobre que
critérios empregar nas ATS, bem como a importância relativa a ser atribuída a cada um,
O USO DAS ANÁLISES DE DECISÃO MULTICRITÉRIO PARA A SOLUÇÃO DO PROBLEMA
levando a maior ‘poder de barganha’ destes organismos em decisões difíceis que, não raro,
são obrigados a tomar.
Diante das limitações específicas das ATS convencionais para a tomada de decisão
acerca da incorporação de determinadas tecnologias, como os medicamentos órfãos, em
22 Aqui, os especialistas recomendam que tais preferências sociais sejam estabelecidas de antemão, por meio de mecanismos adequados de identificação delas. Aconselham esse procedimento
para que se evitem critérios com base na capacidade de mobilização e na pressão social por parte de grupos de interesse particulares. A prevalecer os interesses de grupos particulares,
os princípios bioéticos de equidade horizontal e vertical tenderiam a ser desconsiderados, o que não seria nada recomendável em um contexto de universalidade do direito à saúde.
23 O artigo, publicado na revista British Medical Journal, é intitulado “Parachute use to prevent death and major trauma related to gravitational challenge: systematic review of randomized clinical
trials”. É de autoria de Gordon C.S. Smith e Jill P. Pell . Vol. 327, 2003, p. 1459-61. / 24 Trata-se de “Clinical research for rare disease: opportunities, challenges and solutions”. Publicado em:
Molecular Genetics and Metabolism, v. 96, n. 1, 2009, p. 20-26. / 25 Em inglês, Multiple Criteria Decision Analysis (MCDA). / 26 Devlin, N.J. & Sussex, J. “Incorporating multiple criteria in HTA:
Methods and processes”. London. Office of Health Economics. Mar. 2011. / 27 Extraído de Devlin, N.J. & Sussex, J. Op. Cit. p. 3-4.
4. Sinaliza para a indústria farmacêutica os aspectos inovadores que tal organismo dedicado
custo-efetividade (RCEI), ao longo do tempo outros aspectos passaram a ser considerados,
à ATS valoriza na produção destes medicamentos, dessa forma ajudando-a a definir
muito embora desconheçamos o real nível de emprego destes elementos nos processos
o direcionamento que deve ser dado a seus esforços de Pesquisa & Desenvolvimento (P&D).
de tomada de decisão do NICE.
É importante ressaltar que a definição de ADMC engloba várias abordagens possíveis,
que vão desde aquelas que lançam mão de algoritmos sofisticados até outras que buscam
somente conferir alguma estruturação a processos deliberativos.
EM 2009, CONSIDERAÇÕES SOBRE O CRITÉRIO “END OF LIFE” (EOL) FORAM INCLUÍDAS NAS
AVALIAÇÕES DO NICE. NELE OS SEGUINTES REQUISITOS DEVERIAM SER OBSERVADOS28:
Além disso, é importante esclarecer que a ADMC
é um instrumento de apoio à tomada de decisão e não
2. O tratamento deve estar indicado para pacientes com uma pequena expectativa de vida,
uma panaceia. Todas as situações que envolvem critérios
de até 24 meses;
múltiplos para a decisão exigem graus de julgamento, que
podem ser facilitados através desta ferramenta. Ela, por si
2. Deve existir evidência para indicar que o tratamento oferece uma extensão de vida
só, nada decide.
adicional de no mínimo 3 meses comparado com o tratamento padrão do NHS;
3. Não existir alternativa de tratamento com benefícios comparáveis disponível no NHS;
Kevin Marsh iniciou sua apresentação destacando
o problema para o qual proporia uma solução: Como
recursos públicos em saúde deveriam ser alocados
4. O tratamento estar indicado para número pequeno de pacientes.
no Brasil, em um contexto em que a saúde é um direito
universal; o foco das atuais ATS é estreito e medicamentos
órfãos não são custo-efetivos?
Para estas tecnologias de final de vida, o NICE passou a aceitar um limite de custo-
efetividade superior a 30 mil libras/QALY, o que resultou em atribuir um peso maior para
Kevin Marsh
Para Marsh, a solução poderia residir na consideração
pacientes que se enquadrassem neste caso, definido em 1,7 vezes ou 70% a mais, atingindo-
de uma versão ampliada de valor, que não se resumisse
se desta forma um limite aceitável de 51 mil libras/QALY.
aos ganhos de saúde por custo-efetividade, fornecida por
um novo método de ATS que levasse
em conta os direitos constitucionais já
adquiridos pela população. Em outras
palavras, a solução, segundo ele,
PARA MARSH, A SOLUÇÃO PODERIA
RESIDIR NA CONSIDERAÇÃO
DE UMA VERSÃO AMPLIADA DE VALOR,
Prosseguindo em sua exposição, Marsh mostrou que,
mais adiante, o NICE passou a incorporar29, informalmente,
outros critérios em suas ATS, como severidade da doença,
EoL, inovação, população em desvantagem e crianças.
QUE NÃO SE RESUMISSE AOS GANHOS
DE SAÚDE POR CUSTO-EFETIVIDADE,
em ADMC para incorporação de tecnologias em saúde ganhou
FORNECIDA POR UM NOVO MÉTODO
grande notoriedade. Foi concebido pelo Advisory Group for
O economista destacou que tem se
DE ATS QUE LEVASSE EM CONTA
National Specialized Services (AGNSS), do Reino Unido.
observado no NICE, já mencionado
OS DIREITOS CONSTITUCIONAIS
Trata-se do primeiro exemplo de ADMC realizado na União
anteriormente, uma ampliação dos
JÁ ADQUIRIDOS PELA POPULAÇÃO.
Européia,
fatores a serem levados em conta
EM OUTRAS PALAVRAS, A SOLUÇÃO,
destinados a doenças ultrarraras. Foi desenvolvido em
nas ATS, desde sua inauguração, em
SEGUNDO ELE, PODERIA RESIDIR
múltiplas oficinas, congregando pesquisadores clínicos,
1999 até este ano. Se, no início de sua
NA ANÁLISE DE DECISÃO
pagadores, representantes de pacientes, economistas da saúde
atuação, o foco residia em razão de
COM MÚLTIPLOS CRITÉRIOS.
e bioeticistas, contando por isso com amplo apoio intersetorial.
poderia residir na Análise de Decisão
com Múltiplos Critérios.
28 NICE. Update Report on the Application of the ‘End-of-Life’ Supplementary Advice in Health
29 Technology Appraisals – Jul. 2009. Rawlins, M. e cols. Pharmacoeconomics: NICE’s approach to decision making. British Journal of Clinical Pharmacology, 70(3): 346-9. Sept. 2010.
Mas foi em 2010, segundo Marsh, que um experimento
especialmente
voltado
para
medicamentos
Kevin Marsh
VALORES SOCIAIS
O AGNSS foi instalado em 2005 com a função de atuar como organismo consultivo
que aconselhava ministros da saúde acerca do comissionamento de serviços especializados.
• Estímulo à pesquisa e inovação
Entre eles, a assistência farmacêutica a portadores de doenças ultrarraras, dado “o altíssimo
• Necessidades do paciente e da sociedade
nível de expertise clínica exigido para prover tais tratamentos”. Sua criação já sinalizaria,
CUSTO RAZOÁVEL
para alguns
analistas30,
que as fórmulas de RCEI empregadas pelo NICE seriam muito
• Custo médio por paciente
frágeis para a compreensão de tecnologias altamente especializadas e que os limites de
• Impacto do custo global e acessibilidade, incluindo custos de oportunidade
QALY estabelecidos por aquele organismo seriam insuficientes para contemplar os direitos
• Valor econômico comparado a alternativas
de portadores de doenças raras e ultrarraras.
MELHORES PRÁTICAS
Em março de 2013, para tristeza de pacientes e laboratórios, as atividades
• Melhor prática clínica na entrega do serviço
do AGNSS foram encerradas, tendo o NICE assumido publicamente o compromisso
• Provisão com eficiência econômica
de aderir aos princípios desenvolvidos por aquele grupo consultivo. Ao longo de seus oito
• Continuidade da provisão
anos de existência apenas dois medicamentos foram testados no novo paradigma para ATS.
• Acessibilidade e distribuição geográfica equilibrada
Para 2014, está prevista uma consulta pública, a ser promovida pelo NICE, visando assegurar
que seus novos processos sejam robustos, transparentes e consistentes.
Como vimos aqui, os organismos que promovem as ATS convencionais centram suas
avaliações na RCEI como a única variável
SEGUNDO MARSH, EM QUALQUER ADMC, BASICAMENTE TRÊS ESTÁGIOS ESTÃO
ENVOLVIDOS:
A ABORDAGEM DEFENDIDA
oficialmente reconhecida como presente
PELO AGNSS LEVAVA
em tais processos. A abordagem defendida
• Identificar e definir valores;
pelo
• Quantificar valores;
EM CONSIDERAÇÃO MUITOS OUTROS
AGNSS
levava
em
consideração
FATORES, EM UM PROCESSO
muitos outros fatores, em um processo
CARACTERIZADO PELA TRANSPARÊNCIA
caracterizado pela transparência e pelo
E PELO FOCO NAS NECESSIDADES
DOS PACIENTES.
• Determinar os pesos de cada valor.
foco nas necessidades dos pacientes.
Tal
abordagem
possuía
duas
etapas.
A identificação dos valores de cada tratamento e os pesos a cada um deles atribuídos
Num primeiro momento, verificava-se a
podem ser definidos por pagadores e pacientes, ou seus representantes, em processos
adequação das tecnologias ao processo de
deliberativos cientificamente elaborados.
avaliação de sua incorporação no sistema de saúde em questão, no caso, o NHS. Em seguida,
a referida tecnologia era checada com relação a 12 critérios fundamentais, agrupados em
quatro categorias.
demonstração do valor do produto,
Ao final deste processo, para Marsh, estaríamos diante de uma rigorosa e transparente
que refletiria a voz dos pacientes.
Em sua opinião, uma abordagem de
EM SUA OPINIÃO, UMA ABORDAGEM DE VALOR
valor de um medicamento órfão com
DE UM MEDICAMENTO ÓRFÃO COM CRITÉRIOS
critérios e pesos pactuados pelos
E PESOS PACTUADOS PELOS STAKEHOLDERS
GANHOS PARA A SAÚDE
stakeholders é uma proposta viável com
É UMA PROPOSTA VIÁVEL COM O EMPREGO
• Severidade da doença e benefício para os pacientes
o emprego da ADMC, e poderá melhorar
DA ADMC, E PODERÁ MELHORAR A CLAREZA,
• Segurança e risco clínicos
a clareza, consistência e transparência
CONSISTÊNCIA E TRANSPARÊNCIA DE TOMADAS
• Efetividade clínica e potencial para melhorar a saúde
de tomada de decisão acerca destes
DE DECISÃO ACERCA DESTES FÁRMACOS.
AGNSS: 12 CRITÉRIOS FUNDAMENTAIS
fármacos.
30 Adams, B. Rare drugs _ Raw deal? In PharmaTimes Magazine. May 2013.
Ainda no contexto da busca de ampliação de valores a serem incluídos nas ATS
a publicação da Portaria que autoriza a criação da Comissão para Incorporação
desenvolvidas pelo NICE, Marsh destacou as Avaliações baseadas em Valor (ABV), que neste
de Tecnologias em Saúde (CITEC) . Nela, uma nova definição de gestão de tecnologias em
momento estão sendo objeto de consulta pública no Reino Unido. Pela nova proposta, dois
saúde é apresentada, bem como é anunciado o envolvimento,
novos “elementos de valor” serão incluídos nas avaliações conduzidas pelo NICE: “carga da
nesta tarefa, da Secretaria de Atenção à Saúde (SAS),
doença” e “impacto social mais amplo”.
da SCTIE, da Secretaria de Vigilância em Saúde, da Agência
Nacional de Saúde e da Agência Nacional de Vigilância
O desafio proposto pela referida consulta pública é considerar como fazer para
Sanitária (Anvisa).
que as avaliações do NICE contemplem, da forma mais explícita e sistemática possível,
os elementos “carga da doença”31 e “impacto social mais amplo”. Este último diz respeito
ao mais amplo impacto representado pela
saúde passa a ser definida como “o conjunto de atividades
doença, quanto à capacidade de uma pessoa
se integrar à sociedade.
O MARCO DO ADVENTO DE UM NOVO
MODELO DE GESTÃO DE TECNOLOGIAS
EM SAÚDE NO PAÍS SE DÁ, EM 2005,
A expectativa é a de que as ABV
possibilitem
definição
ao
NICE
mais
ampla
empregar
de
uma
valor,
que
reflita com mais precisão os valores que
COM A PUBLICAÇÃO DA PORTARIA
QUE AUTORIZA A CRIAÇÃO DA COMISSÃO
PARA INCORPORAÇÃO DE TECNOLOGIAS
medicamentos trazem, no mundo real, aos
EM SAÚDE (CITEC)32.
A partir de então, a gestão de tecnologias em
relacionadas
aos
processos
de
avaliação,
difusão,
incorporação e retirada de tecnologias no âmbito do SUS”.
Novos
critérios
e
processos
para
a
incorporação
de tecnologias em saúde no SUS são divulgados, com
a publicação da Lei 12.401, de 28 de abril de 2011, que
alterou a Lei 8080/90, que criara o SUS, e que era omissa
quanto a como deveriam ser avaliadas as tecnologias,
componente fundamental da assistência à saúde.
Sem saber como avaliar as tecnologias, conforme
pacientes e à sociedade.
explicou no evento a diretora do Departamento de Gestão
Derek Gavin
A consulta pública vai até o dia 30 de junho. Após esta data, os dirigentes
e Incorporação de Tecnologias em Saúde, Clarice Petramale, muitas vezes o Ministério
do NICE darão os retoques finais à proposta, que deverá entrar em vigor entre setembro
da Saúde adiava a incorporação de produtos, justamente por não ter um marco legal para tal.
e outubro de 2014.
Por meio desta Lei, é criada
VANTAGENS DAS ATS EM TERMOS DE SEGURANÇA
a Comissão Nacional de Incorporação
E SUSTENTABILIDADE
de Tecnologias (CONITEC) do SUS,
posteriormente
A voga das ATS chega ao Brasil em 2003, com
regulamentada
pelo
Decreto nº 7.646 de 2011, em que
SEM SABER COMO AVALIAR AS TECNOLOGIAS,
CONFORME EXPLICOU NO EVENTO A DIRETORA
DO DEPARTAMENTO DE GESTÃO E INCORPORAÇÃO
DE TECNOLOGIAS EM SAÚDE, CLARICE
PETRAMALE, MUITAS VEZES O MINISTÉRIO
a criação da Secretaria de Ciência, Tecnologia e Insumos
são
Estratégicos (SCTIE) e do Departamento de Ciência
competências e funcionamento, com
e Tecnologia (Decit), ambos na esfera do Ministério da
clara sinalização da importância dos
Saúde. O Decit abrigou, neste primeiro momento, o Conselho
estudos econômicos na tomada de
de Ciência, Tecnologia e Inovação em Saúde (CCTI), a quem
decisão. Segundo informou Petramale,
cabia “a avaliação tecnológica para incorporação de novos
trata-se de um novo marco legal que permite que haja uma regulação de incorporações
produtos e processos por parte de gestores, prestadores
baseada em custo-efetividade, eficácia, segurança e efetividade.
definidas
sua
composição,
DA SAÚDE ADIAVA A INCORPORAÇÃO DE
PRODUTOS, JUSTAMENTE POR NÃO TER
UM MARCO LEGAL PARA TAL.
e profissionais dos serviços no Sistema Único de Saúde”.
Deputado Federal Eleuses Paiva
Petramale apontou as vantagens dos estudos de custo-efetividade para o governo.
Mas o marco do advento de um novo modelo de gestão
Segundo ela, tais estudos são fundamentais para o gestor, pois permitem que ele possa ter
de tecnologias em saúde no País se dá, em 2005, com
uma idéia do impacto orçamentário de determinada tecnologia nos próximos cinco anos,
31 Pela proposta em avaliação, este substituiria o critério de “end of life”, anteriormente
mencionado.
32 Portaria 2.510, de 19 de dezembro de 2005.
assim respaldado pelo Estado brasileiro no aviamento de uma receita.
o que lhe assegura que esta poderá ser aprovada sem ser
descontinuada mais adiante por falta de recursos.
E
enalteceu
a
vitória
representada
pelo
fato
A diretora da CONITEC também ressaltou sua preocupação com a sustentabilidade
das decisões de incorporação de tecnologias ao SUS.
de a incorporação de tecnologias de saúde ser uma política
de Estado, e não de governo, fato também ressaltado por
Denizar Vianna.
Segundo ela, o preço de um medicamento novo é item fundamental para definir se
o acesso a este ou aquele não sofrerá solução de continuidade.
Da antiga CITEC a atual CONITEC, substanciais
mudanças, especialmente no que diz respeito à busca
de maior transparência e diálogo com os diversos atores
o que ficou conhecido como “quarta
envolvidos nos processos de incorporação de tecnologias
barreira” (fourth hurdle), expressão
em saúde.
que costuma estar associada a estes
Segundo a diretora da CONITEC, é comum questionarem
a participação massiva do Ministério da Saúde no Plenário
também
em saúde. Para a diretora do DGITS, esta
Clarice Patramale
é indispensável para fins de redução de
que, na prática, isso não tem peso relevante,
porque todas as decisões, até o momento, foram
CONITEC:
por consenso, por unanimidade, seja quando
aprovadas ou negadas.
O fórum responsável pela emissão
de relatórios e pareceres conclusivos
destinados a assessorar o Ministério
diz respeito ao fato de a Anvisa aprovar
da Saúde na incorporação, exclusão
o medicamento e ser necessária outra aprovação,
ou alteração, pelo SUS, de tecnologias
para incorporação ao SUS, pela CONITEC.
Outro aspecto que fez questão de explicar
preços de certos medicamentos, como
tem revelado a literatura internacional.
A DIRETORA DA CONITEC TAMBÉM
RESSALTOU SUA PREOCUPAÇÃO
COM A SUSTENTABILIDADE DAS DECISÕES
DE INCORPORAÇÃO DE TECNOLOGIAS AO SUS.
SEGUNDO ELA, O PREÇO DE UM MEDICAMENTO
NOVO É ITEM FUNDAMENTAL PARA DEFINIR SE
O ACESSO A ESTE OU AQUELE NÃO SOFRERÁ
SOLUÇÃO DE CONTINUIDADE.
DE JANEIRO DE 2012 A DEZEMBRO DE 2013, A CONITEC REALIZOU 24
REUNIÕES ORDINÁRIAS E TRÊS EXTRAORDINÁRIAS, TENDO ANALISADO 294
DEMANDAS ATÉ DEZEMBRO DE 2013. EM GERAL, SEGUNDO A DIRETORA
DA CONITEC, TAIS AVALIAÇÕES SÃO PARA MEDICAMENTOS DE ALTO CUSTO,
EM QUE SE INCLUEM AS DOENÇAS RARAS. FORAM REALIZADAS 294
em saúde, na constituição ou alteração
Segundo ela, alguns críticos veriam isso como
de protocolos clínicos e diretrizes
terapêuticas e na atualização da Relação
uma tentativa de dificultar o acesso dos pacientes
Nacional de Medicamentos (Rename)33.
aos medicamentos.
Clarice
explicou
DEMANDAS POR INCORPORAÇÃO, DESTAS 148 EXTERNAS
E 146 PROVENIENTES DO MINISTÉRIO DA SAÚDE, COM 64 INCORPORAÇÕES
NO PERÍODO. ALÉM DISSO, 78 CONSULTAS PÚBLICAS FORAM
que
a
Anvisa
autoriza
medicamentos com base nos documentos que a
empresa interessada lhe apresenta. Já a CONITEC,
num segundo momento, irá fazer uma varredura na literatura internacional para verificar se
há restrições a este ou aquele medicamento e alertas sobre sua segurança em países onde
ele tenha sido anteriormente incorporado.
Acrescentou que, se existe uma política pública que decide se determinado
medicamento vai figurar entre os protocolos clínicos e diretrizes terapêuticas do SUS,
isto deve ser visto como uma garantia a mais para o médico prescritor, que se sente
33 Decreto Nº 7.646, de 21 de dezembro de 2011. Art. 7º.
mencionou
comitês de incorporação de tecnologias
da CONITEC, com sete representantes. Mas ela esclarece
Clarice
REALIZADAS, COM AMPLA PARTICIPAÇÃO DA SOCIEDADE,
QUE A ELAS AGREGOU 4.182 CONTRIBUIÇÕES.
CONSIDERAÇÕES
FINAIS
oferecidos pelo SUS. A própria Advocacia Geral da União (AGU) reconhece que é grande
a probabilidade de o Governo continuar a ser derrotado na Justiça nestes pleitos. Tal estado
de coisas eleva os custos de operação da Justiça, pois a sobrecarrega, não evitando que, afinal,
o governo arque com os custos dos quais busca se eximir, muito provavelmente superiores
àqueles que teria com políticas públicas de assistência farmacêutica em medicamentos
órfãos consentâneas com o estado
da arte dos estudos internacionais
MUITO ALÉM DA CUSTO-EFETIVIDADE:
NOVAS ABORDAGENS EM AVALIAÇÕES DE TECNOLOGIAS EM SAÚDE
O Brasil tem logrado, nos últimos anos, significativos e indiscutíveis avanços nos
processos de incorporação de tecnologias de saúde ao SUS, especialmente no que se refere
à transparência deles e na busca constante de diálogo, por meio da CONITEC, com todos
os atores envolvidos nas complexas questões ao redor da assistência farmacêutica, em um
contexto de orçamentos finitos e recursos financeiros caracteristicamente escassos.
Recursos escassos não são problema exclusivo do Brasil, mas de qualquer país que
tenha
como
imperativo
constitucional
a universalidade do acesso à saúde. Não fosse
TAL ESTADO DE COISAS ELEVA
OS CUSTOS DE OPERAÇÃO DA JUSTIÇA,
POIS A SOBRECARREGA, NÃO EVITANDO
QUE, AFINAL, O GOVERNO ARQUE COM
OS CUSTOS DOS QUAIS BUSCA SE EXIMIR.
assim, desnecessária seria a criação de uma
disciplina denominada “Economia da Saúde”
na década de 1970.
No
entanto,
persistem
desafios
a medicamentos órfãos pelas pessoas que vivem com doenças raras. Tais desafios são
reconhecidos atualmente na literatura internacional especializada e objeto de discussões
de alto nível, especialmente no continente europeu.
Matéria
publicada
no
Valor
revelou que a Lei de Diretrizes
o Orçamento da União de 2014, incluiu,
no anexo “Riscos fiscais”, o valor
de 3,93 bilhões de reais para a cobertura
de despesas decorrentes de sentenças
judiciais, determinando o fornecimento
de
medicamentos
ou
tratamentos
reivindicados pelos cidadãos brasileiros,
mas não constantes da relação de fármacos
BRASILEIRO ATRAVÉS DESTA INICIATIVA
Se tivéssemos que resumir
PIONEIRA DA EXPRESSA MEDICAMENTOS.
os desafios que internacionalmente
têm
sido
assumidos
no
trato
do problema, diríamos que eles se concentram na preocupação de que os organismos
envolvidos com incorporação de tecnologias em sistemas de saúde devotem uma atenção
mais consistente, transparente e robusta aos “valores sociais” em suas tomadas de decisão.
Subjacente a estas reivindicações está a noção de
que devemos conceber ‘valor’ como algo que não se restrinja
a ganhos de saúde ou custo-efetividade, mas que incorpore
concepções mais amplas de valor social e econômico, tendo
política digna deste nome. Ao redor desta, gravitariam os
valores de uma matriz na qual a custo-efetividade não seria
a única variável relevante, mas apenas uma delas .
Havendo discrepâncias entre os critérios de valor para
a sociedade e para tais organismos, existe o risco de que
não estejamos priorizando o ‘eticamente melhor’ no uso dos
jornal
Orçamentárias (LDO), na qual se baseou
DO DEBATE QUE ORA SE INAUGURA EM SOLO
neste campo.
as necessidades do paciente como ponto focal de qualquer
no que se refere à garantia de acesso
RESIDE AÍ PARTE DA COMPLEXIDADE
recursos para a saúde. Afinal, os ‘anos de vida ajustados pela
SUBJACENTE A ESTAS REIVINDICAÇÕES
ESTÁ A NOÇÃO DE QUE DEVEMOS CONCEBER
‘VALOR’ COMO ALGO QUE NÃO SE RESTRINJA
A GANHOS DE SAÚDE OU CUSTO-EFETIVIDADE,
MAS QUE INCORPORE CONCEPÇÕES
MAIS AMPLAS DE VALOR SOCIAL E ECONÔMICO,
TENDO AS NECESSIDADES DO PACIENTE
COMO PONTO FOCAL DE QUALQUER POLÍTICA
DIGNA DESTE NOME.
qualidade’ (QALY), longamente discutidos neste documento,
podem não refletir as impressões da sociedade, que paga
impostos, sobre o que seja, verdadeiramente, “valor”.
Foto do evento
Reside aí parte da complexidade do debate que ora se
inaugura em solo brasileiro por meio desta iniciativa pioneira da Expressa Medicamentos.
Os principais atores do setor saúde nutrem perspectivas distintas acerca do que seja o valor
agregado por esta ou aquela nova tecnologia em saúde .
Se a sustentabilidade do acesso à saúde é a preocupação principal de todos
A segunda é de natureza epidemiológica, e diz respeito ao fato de os países
os envolvidos, é evidente que novas abordagens (distintas daquelas centradas exclusivamente
desenvolvidos estarem experimentando uma transição importante de prevalência das
em custo-efetividade) serão necessárias, para conciliar perspectivas e interesses tão
doenças crônicas sobre as agudas. Nesse contexto, pacientes e seus familiares podem
díspares.
desempenhar um papel mais relevante nos cuidados em saúde a serem dispensados, com
repercussões importantes no prognóstico
Há que se desenvolver modos de ampliar a participação dos pacientes nas ATS.
de longo prazo destas condições crônicas.
COMPLEXIDADE DA SITUAÇÃO E SE ORGULHA
Na medida em que se amplia a oferta
de tecnologias inovadoras em saúde,
os processos de tomada de decisão
se tornam cada vez mais complexos
e inevitavelmente demandarão inputs
informados por aqueles mais afetados
pela adoção delas. A participação de
pacientes em audiências e consultas
públicas pode não se revelar suficiente,
A EXPRESSA MEDICAMENTOS RECONHECE A
REIVINDICAR MAIOR PARTICIPAÇÃO
DOS PACIENTES NAS TOMADAS DE DECISÃO
ENVOLVENDO INCORPORAÇÃO DE NOVAS
TECNOLOGIAS EM SAÚDE NÃO É ALGO
ESTRANHO AOS PRINCÍPIOS QUE NORTEARAM
A CRIAÇÃO DO SUS, QUE TEM NO CONTROLE
SOCIAL UMA DE SUAS DIRETRIZES MAIS
CARAS E INDISCUTÍVEIS.
se não forem desenvolvidas metodologias
A
qualidade
Maior
terceira
da
diz
deliberação
envolvimento
dos
respeito
em
à
DE TER LANÇADO TAL DEBATE EM SOLO
BRASILEIRO EM BASES MADURAS,
ATS:
pacientes
CIENTÍFICAS E IMPARCIAIS, COM O CONCURSO
nos processos de tomada de decisão
DE REPRESENTANTES DO GOVERNO,
aumenta a transparência das políticas
DA ACADEMIA, DA INDÚSTRIA E DAS PESSOAS
públicas, reduzindo tensões e conflitos
QUE VIVEM COM DOENÇAS RARAS.
desnecessários.
Tal envolvimento deve enfatizar processos deliberativos em que se explicitem com
consistentes e transparentes acerca
mais clareza os pressupostos normativos subjacentes às ATS. Maior transparência sobre
deste envolvimento dos mesmos nas ATS
a efetiva influência da participação dos pacientes em tais processos é essencial. De outro
e de incorporação de suas contribuições nos Protocolos Clínicos e Diretrizes Terapêuticas
modo, as ATS terão pouca chance de alcançar suas metas.
(PCDT).
E será difícil sustentar apoio público a elas, como ferramenta para tomada de decisão
Ademais, reivindicar maior participação dos pacientes nas tomadas de decisão
em incorporação de tecnologias em saúde, se a sociedade desconhecer sua importância
envolvendo incorporação de novas tecnologias em saúde não é algo estranho aos princípios
e relevância. No entanto, reconhecemos que a tarefa de identificar e sintetizar as informações
que nortearam a criação do SUS, que
vindas de pacientes apresenta uma série de questões e desafios metodológicos que exigem
tem no controle social uma de suas
a participação de cientistas sociais em sua elucidação.
MAIOR TRANSPARÊNCIA SOBRE
A EFETIVA INFLUÊNCIA DA PARTICIPAÇÃO
DOS PACIENTES EM TAIS PROCESSOS
É ESSENCIAL. DE OUTRO MODO, AS ATS TERÃO
POUCA CHANCE DE ALCANÇAR SUAS METAS.
diretrizes mais caras e indiscutíveis. Sob
este paradigma, os pacientes deixam de
ser receptores passivos de informação
de ter lançado tal debate em solo brasileiro em bases maduras, científicas e imparciais,
e
terceiros,
com o concurso de representantes do governo, da academia, da indústria e das pessoas que
supostamente mais qualificados que
vivem com doenças raras. É a contribuição que devolve à sociedade, que a recebeu de forma
estes para tal, mas assumem o papel
tão calorosa nestes seus 30 anos de atividade, como empresa genuinamente brasileira.
decisão
tomadas
por
A Expressa Medicamentos reconhece a complexidade da situação e se orgulha
de um grupo ativo, bem informado
e engajado, cuja opinião é efetivamente considerada.
O diálogo foi encetado e deverá prosseguir em bases éticas, consistentes
e responsáveis, sempre tendo em foco as necessidades dos pacientes e de seus familiares,
Pelo menos três razões podem ser invocadas para se reivindicar maior participação
dos pacientes nas ATS . A primeira diz respeito à própria definição de avaliação de tecnologias
em saúde, que sustenta que sua abrangência deve considerar não só eficácia clínica, custoefetividade e equidade, mas também incluir impressões dos pacientes sobre satisfação
e aceitabilidade delas.
em consonância com as reais aspirações da sociedade, fiadora e beneficiária da política
de acesso universal à saúde materializada pelo SUS.
6. MEDICAMENTOS ÓRFÃOS E ACESSO NO BRASIL: (14h15-15h)
• Presidente da Mesa: Cláudio Cordovil - Perspectivas na CONITEC.
• Clarice Petramale – Departamento de Gestão e Incorporação de Tecnologias em Saúde
(DGITS).
7. ECONOMIA DA SAÚDE X VALORES SOCIAIS: UM OLHAR ALTERNATIVO. (15h-16h15)
• Presidente da Mesa: Vera Koch – Instituto da Criança HC/USP - A “regra do resgate”
na definição de prioridades médicas: Limites e potencialidades éticas.
• Miguel Kottow – Universidade do Chile - Bioética da proteção e tratamento de doenças
PROGRAMA
1. MESA DE ABERTURA (9h00 – 9h30)
• José Eduardo Fogolin Passos – Secretaria de Atenção à Saúde – MS
• Magda Carneiro-Sampaio – Fundação Faculdade de Medicina da USP (FMUSP)
• Maria José Delgado Fagundes – Interfarma
• Florentino Cardoso – Associação Médica Brasileira (AMB)
• Renilson Rehem – Coordenação Cientifica
2. POLÍTICA NACIONAL DE DOENÇAS RARAS (9h30 – 10h15)
• Presidente da Mesa: Renilson Rehem
• José Eduardo Fogolin Passos – Secretaria de Atenção à Saúde – MS
3. ACESSO A MEDICAMENTOS ÓRFÃOS E O CONGRESSO NACIONAL:
O QUE FAZER? (10h15- 11h45)
• Presidente da Mesa: Eleuses Paiva (Deputado Federal)
• Darcísio Perondi – Deputado Federal
• Mara Gabrilli – Deputada Federal e Fundadora do Instituto Mara Gabrilli
4. ALMOÇO
5. DOENÇAS RARAS NO BRASIL E NO MUNDO: EPIDEMIOLOGIA, PANORAMA REGULATÓRIO E ACESSO A MEDICAMENTOS. (13h15-14h15)
• Presidente da Mesa : Giovanni Guido Cerri: Faculdade de Medicina da USP
Acesso a medicamentos órfãos na Europa.
• Ariane Weinman - Eurordis - História e panorama nos EUA.
• Derek Gavin - National Organization on Rare Diseases (NORD) - Projeto-modelo da Rede
de Atenção Básica, Secundária e Terciária para Doenças Raras.
• Magda Carneiro-Sampaio – Fundação Faculdade de Medicina da USP (FMUSP)
raras no Brasil.
• Natan Monsores de Sá – Universidade de Brasília - As análises econômicas em saúde
impõem ou refletem valores sociais?
• Denizar Vianna Araújo - Universidade do Estado do Rio de Janeiro (UERJ)
8. ACESSO A MEDICAMENTOS ÓRFÃOS: REGULAÇÃO E A VISÃO DOS PACIENTES:
NOVAS ABORDAGENS. (16h15-18h00)
• Presidente da Mesa: Maria José Delgado Fagundes – Interfarma
Como são praticadas as ATS no Brasil (com foco em doenças raras).
• Denizar Vianna Araújo- Universidade do Estado do Rio de Janeiro (UERJ) - Como incorporar
múltiplos critérios nas Avaliações de Tecnologias em Saúde.
• Kevin Marsh – Modelagem Econômica da Evidera - A voz dos pacientes e seus familiares.
• Regina Próspero – Associação Paulista de Familiares, Amigos e Portadores
de Mucopolissacaridoses e Doenças Raras (APMPS-DR)
• Virginia Llera – Fundación Geiser
9. ENCERRAMENTO (18H)
A EMPRESA
A Expressa é uma empresa brasileira de distribuição de medicamentos hospitalares
com 30 anos de atuação e presença em todo o território brasileiro.
A razão de nosso trabalho é promover o acesso aos melhores produtos e práticas
do mercado, e a realizamos por meio de uma logística abrangente, integrada e ágil,
e de um robusto trabalho comercial, que apoia os laboratórios de pesquisa na promoção
e desenvolvimento de seus produtos.
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corporativa e relacionamento ético com todos os stakeholders, faz da Expressa
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Distribuindo Saúde e Qualidade de Vida.