À descoberta de uma nova molécula seguem-se os testes em laboratório e em animais e, por fim, os ensaios clínicos com seres humanos. Os ensaios clínicos servem para testar a segurança e a eficácia dos novos fármacos. Decorrem por etapas e duram vários anos. Os participantes são voluntários. O medicamento experimental é testado primeiro por pessoas saudáveis, depois por doentes. Mesmo depois de comercializados e usados em larga escala os medicamentos continuam sob investigação. FASE I O medicamento experimental é administrado pela primeira vez em seres humanos. Geralmente pessoas saudáveis. Os ensaios centram-se na segurança e tolerância ao medicamento. Usam-se inicialmente pequenas doses do novo fármaco num pequeno grupo de pessoas, entre 20 e 80. As doses vão aumentando gradualmente. Estudam-se as reacções do corpo ao medicamento, por exemplo, quanto tempo permanece no sangue, ou qual a dose tolerada pelo organismo. FASE II Aqui, o ensaio clínico testa a eficácia do medicamento experimental. Também é recolhida informação sobre a segurança, toxicidade e potenciais riscos. Nesta fase, os investigadores tentam determinar as doses mais eficazes para o medicamento e a melhor forma de o administrar: comprimidos, cápsulas, injecções, etc. Estes ensaios clínicos já envolvem um maior número de participantes, normalmente mais de 100. Os participantes são doentes com a doença que o medicamento experimental pretende tratar. FASE III Os estudos envolvem um maior número de pessoas. Podem ser centenas ou milhares de doentes de vários países. Cada ensaio envolve, em regra, dois grupos: um grupo toma o novo medicamento, outro mantém a medicação habitual ou toma uma substância aparentemente igual ao novo medicamento, mas sem qualquer efeito terapêutico (placebo). Esta fase permite averiguar quais as vantagens do novo medicamento face aos tratamentos já disponíveis. Os resultados permitem fazer a avaliação do risco/benefício do novo medicamento e fornecem boa parte da informação que virá a ser incluída na bula (o folheto de informação que vem nas embalagens). É com base nos resultados do ensaios clínicos de fase I,II e III que as autoridades decidem autorizar, ou não, o novo medicamento. FASE IV O medicamento já foi autorizado. Já está no mercado e é usado, em geral, por milhares de pessoas. É o teste em grande escala. Pode demorar anos. Os ensaios clínicos da fase IV avaliam a interacção entre o novo fármaco e outros medicamentos. Os investigadores recolhem informação adicional sobre os riscos a longo prazo, efeitos secundários, benefícios e sobre como optimizar o medicamento. Nalguns casos, apesar de ter passado todos os passos prévios à autorização, o medicamento pode ser retirado do mercado. Acontece quando após a utilização maciça provoca efeitos graves nunca antes detectados.