Droga contra distrof..

Nova droga contra distrofia muscular
Cientistas realizam com sucesso 1.º teste de remédio que
cancela mutação genética responsável por doença
Denise Grady
Pesquisadores de universidades da Holanda e da Bélgica desenvolveram um
medicamento que, se vencer todas as fases de avaliação clínica, poderá ser
usado no tratamento de crianças com distrofia muscular de Duchenne, uma
doença genética que só atinge pessoas do sexo masculino e totaliza 250 mil
casos em todo o mundo. Na média, aos 12 anos as vítimas ficam em cadeiras
de rodas e com 20 a 35 anos morrem por problemas respiratórios e cardíacos.
Na primeira avaliação em humanos - um estudo de segurança feito com
apenas quatro meninos -, a droga estimulou no organismo dos pacientes a
produção de uma proteína muscular essencial, totalmente ausente nos casos
de Duchenne.
Não foi produzida uma quantidade de proteína suficiente para auxiliar de fato
os pacientes, mas sua mera presença é considerada pelos especialistas uma
“prova de conceito”: a nova abordagem tem potencial para surtir efeito, portanto
vale a pena continuar investindo. O desenvolvimento da droga experimental já
consumiu mais de US$ 15 milhões.
A droga, chamada de componente “antisense”, funciona por meio do
cancelamento dos efeitos de certas mutações genéticas. Trata-se de uma
forma sintética, alterada quimicamente, da molécula RNA, que adere à original
e impede que partes dela funcionem. É similar ao DNA, que produz os genes, e
ajuda a cumprir as instruções codificadas nele. Só uma droga antisense,
antiviral, já chegou ao mercado.
“Não acho que podemos desejar um resultado melhor para um estudo
preliminar como este”, diz Sharon Hesterlee, vice-presidente da Associação de
Distrofia Muscular, com sede em Tucson, Arizona (EUA).
PRÓXIMAS ETAPAS
Embora promissora, a pesquisa ainda tem um longo caminho pela frente. Os
quatro meninos, com idades entre 10 e 13 anos, receberam apenas uma
injeção no músculo da perna. Não ocorreram efeitos adversos.
Mas são necessários testes clínicos mais longos - e doses muito mais altas
aplicadas sistematicamente, de maneira que a droga chegue a todos os
músculos - para se testar a segurança e a eficácia do medicamento.
Se, após a fase mais ampla e delicada da pesquisa, for comprovado o pleno
sucesso do tratamento, ele deverá ser adotado por toda a vida do paciente.
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“Ainda estamos muito longe da primeira aplicação”, admite Gert-Jan van
Ommen, chefe do departamento de genética humana do Centro Médico da
Universidade Leiden (Holanda) e autor de artigo sobre a droga publicado pelo
New England Journal of Medicine. A próxima rodada de testes envolverá
injeções para levar a droga aos músculos de todo o corpo.
Um editorial que acompanha o artigo afirma que o novo estudo “pode anunciar
a alvorada da medicina molecular personalizada”, caso a nova droga possa ser
usada regularmente e seja viável criar diferentes versões, para tratar centenas
de mutações que geram a doença.
Mas Eric Hoffman, autor do editorial e diretor do centro de pesquisa de
medicina genética do Children’s National Medical Center, em Washington,
pondera que a terapia antisense é uma abordagem cara. Cada série de
aplicações, necessárias num intervalo de alguns meses, custa US$ 250 mil.
Hoffman acrescenta, porém, que sua equipe avaliou o tratamento em cães com
distrofia muscular e concluiu que ele é eficaz.
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