o iv ut es ec çõ ex da io n ár e m om Su rec e Saúde do cérebro O tempo conta na esclerose múltipla Gavin Giovannoni Helmut Butzkueven Suhayl Dhib-Jalbut Jeremy Hobart Gisela Kobelt George Pepper Maria Pia Sormani Christoph Thalheim Anthony Traboulsee Timothy Vollmer A publicação e a tradução deste documento foram financiadas por subsídios da AbbVie, Actelion Pharmaceuticals e Sanofi Genzyme e por bolsas de estudo da Biogen, F. Hoffmann-La Roche, Merck Serono e Novartis, as quais não tiveram qualquer influência sobre o conteúdo Saúde do cérebro: o tempo conta na esclerose múltipla Agradecimentos A preparação do relatório e das suas recomendações foi financiada por uma bolsa de estudo da F. Hoffman-La Roche, que não teve qualquer influência sobre o conteúdo. O apoio para a redação e edição independente deste documento, assim como a sua publicação e tradução foi prestado pela Oxford PharmaGenesis Ltd, Reino Unido, e foi financiado por subsídios da AbbVie, Actelion Pharmaceuticals e Sanofi Genzyme e por bolsas de estudo da Biogen, F. HoffmannLa Roche, Merck Serono e Novartis, as quais não tiveram qualquer influência sobre o conteúdo. Agradecemos ao Professor João Cerqueira a revisão independente da tradução deste documento. O relatório completo (em inglês) está disponível on-line em www.msbrainhealth.org © 2016 Oxford PharmaGenesis Ltd As opiniões expressas nesta publicação não são necessariamente as do patrocinador ou da editora. Todos os direitos são reservados. Salvo quando permitido sob as leis de direitos de autor, nenhuma parte desta publicação poderá ser reproduzida, armazenada num sistema de recuperação ou transmitida de qualquer forma ou por qualquer meio, electrónico, mecânico, por fotocópia, gravação ou outro, sem a autorização prévia por escrito do proprietário dos direitos de autor. A prática de qualquer ato não autorizado em relação a esta publicação poderá levar a processos civis ou criminais. 2 Introdução Introdução Nos últimos anos temos assistido a uma rápida evolução em termos de critérios de diagnóstico, opções de tratamento e procedimentos de monitorização da esclerose múltipla (EM), bem como a uma melhor compreensão da doença em geral. No entanto, são necessárias grandes mudanças políticas para transformar estes avanços em melhores resultados para as pessoas com EM e para os seus cuidadores. Um novo relatório, Saúde do Cérebro: o tempo conta na esclerose múltipla, apresenta recomendações de medidas destinadas a facilitar uma estratégia terapêutica com potencial para minimizar a atividade da doença e maximizar a saúde do cérebro ao longo da vida de pessoas com EM. O relatório baseado na evidência e elaborado por um grupo internacional e multidisciplinar de especialistas, foi publicado em 6 de outubro de 2015 e recebeu o apoio de diversas associações profissionais e grupos de apoio. Este documento reproduz o sumário executivo e as recomendações de medidas do relatório. A nossa visão é que as recomendações serão usadas amplamente por aqueles que estão empenhados em criar um futuro melhor para as pessoas com EM e para os seus cuidadores. O relatório completo pode ser lido em www.msbrainhealth.org Sumário executivo A esclerose múltipla (EM) é uma doença crónica incurável, na qual o sistema imunitário destrói os próprios tecidos do cérebro e da medula espinal. É a principal causa de incapacidade não traumática entre adultos jovens e de meia-idade em muitos países desenvolvidos, afetando 2,3 milhões de pessoas em todo o mundo.a Embora não haja cura para a EM, existem tratamentos que podem alterar a história natural da doença, através da redução da actividade da doença e do atraso da acumulação de incapacidade. Este relatório recomenda medidas específicas que visam alcançar o melhor resultado possível para todas as pessoas com EM. Uma estratégia terapêutica que ofereça uma maior possibilidade de preservar o tecido cerebral e da medula espinal nas fases iniciais da doença tem de ser amplamente aceite – e urgentemente adoptada. Mesmo nas fases iniciais da EM, a cognição, o bem-estar emocional, a qualidade de vida, as actividades diárias e a capacidade de trabalho podem estar muito afectadas em resultado das lesões no cérebro e na medula espinal. À medida que a doença progride, a crescente incapacidade (ex: problemas de mobilidade) acarreta um elevado peso para as pessoas com EM e respectivas famílias. Isso leva também a perdas económicas substanciais para a sociedade, devido à redução da capacidade de trabalho. O período que decorre entre o momento em que uma pessoa exibe sintomas sugestivos de EM e a consulta com um neurologista para diagnóstico e tratamento sofre frequentemente atrasos significativos. Isto ocorre apesar de o diagnóstico ser hoje 10 vezes mais rápido do que era na década de 80b e de haver evidência substancial de que o tratamento precoce é mais eficaz do que o tratamento tardio. Campanhas de informação sobre a EM dirigidas ao público em geral e aos médicos referenciadores são urgentemente necessárias, porque têm o potencial de melhorar os resultados através de um diagnóstico mais precoce. São igualmente necessárias iniciativas para melhorar o acesso a especialistas em EM e procedimentos diagnósticos especializados. a. Multiple Sclerosis International Federation. Atlas of MS 2013: mapping multiple sclerosis around the world. Multiple Sclerosis International Federation, 2013. Disponível a partir de: http://www.msif.org/wp-content/uploads/2014/09/ Atlas-of-MS.pdf (Acesso em 19 de janeiro de 2015). b. Marrie RA, Cutter G, Tyry T et al. Changes in the ascertainment of multiple sclerosis. Neurology 2005;65:1066–70. 3 Saúde do cérebro: o tempo conta na esclerose múltipla A intervenção precoce é crucial. Intervenções adequadas no estilo de vida, tratamento com um fármaco que possa reduzir a actividade da doença e consideração de mudança rápida para outro fármaco se a monitorização demonstrar uma resposta insatisfatória são elementos cruciais da estratégia. É também fundamental envolver as pessoas com esclerose múltipla de forma proactiva na tomada de decisões e no controlo da doença . Os profissionais de saúde devem incentivar os seus doentes a desempenharem um papel informado e de partilha nas decisões de tratamento e a adoptarem um estilo de vida “saudável para o cérebro”. A monitorização regular da actividade da doença e o registo formal dessas informações são essenciais para a estratégia recomendada pelos autores. Os resultados de exames clínicos e radiológicos permitirão o tratamento personalizado de cada pessoa com EM e a geração de evidências do mundo real a longo prazo, as quais poderão ser utilizadas para avaliação de estratégias terapêuticas por entidades reguladoras, avaliadores de tecnologias em saúde, entidades pagadoras e clínicos. A disponibilização do conjunto completo de tratamentos que possam reduzir a actividade da doença aumenta a possibilidade de encontrar a melhor opção para cada pessoa com EM. O número de tratamentos eficazes continua a crescer, o que possibilita uma adaptação cada vez maior do tratamento às necessidades individuais. Em muitos países, porém, o acesso a tratamentos é limitado por restrições nas indicações aprovadas, normas de prescrição ou decisões de comparticipação, as quais estão geralmente desactualizadas em relação aos dados mais recentes dos ensaios clínicos e do mundo real. Por isso, apelamos às entidades reguladoras, autoridades de saúde, seguradoras, avaliadores de tecnologias em saúde e entidades pagadoras para que melhorem o acesso aos tratamentos, de modo que o tratamento personalizado possa ser otimizado. Recomendamos também que os órgãos competentes tenham em linha de conta todos os custos associados com a doença ao efectuarem avaliações económicas, e que incentivem investigação contínua, desenvolvimento e utilização de estratégias terapêuticas custo-efetivas e modelos alternativos de financiamento. São necessárias grandes mudanças nas políticas públicas para que os avanços recentes no diagnóstico e tratamento de EM se traduzam em melhores resultados. A ampla adopção da estratégia terapêutica para EM recomendada neste relatório tem o potencial de minimizar a actividade da doença e de maximizar a saúde do cérebro ao longo da vida para as pessoas com a doença. Este é o momento para verdadeiramente fazer a diferença na vida das pessoas com EM e das suas famílias e evitar muitos dos custos económicos e pessoais de longo prazo que resultam da incapacidade irreversível. 4 Recomendações Recomendações A esclerose múltipla tem um profundo impacto pessoal, social e económico. Podem ser alcançados melhores resultados para as pessoas com EM e para os seus cuidadores se as organizações implementarem os seguintes três conjuntos de recomendações. 1. Minimizar atrasos no diagnóstico da EM e no tempo para o início do tratamento, porque isso pode resultar em progressão de incapacidade irreversível. Educar o público em geral para agir de imediato perante os primeiros sintomas de EM, consultando um profissional de saúde. Para tal podem ser efectuadas campanhas de consciencialização com informação sobre os sintomas iniciais típicos, o impacto negativo dos atrasos no tratamento e os custos pessoais e sociais da doença. Educar familiares e médicos de família sobre a importância de, perante uma suspeita de EM, as pessoas serem prontamente referenciadas para um neurologista e para uma consulta especializada para que seja possível acelerar o diagnóstico e o início do tratamento. Recomendar que neurologistas não especializados em EM referenciem pessoas com suspeita diagnóstica para neurologistas especialistas em EM. Melhorar o acesso a cuidados especializados em EM: tornar os procedimentos de diagnóstico e de monitorização mais amplamente acessíveis, aumentar o número de profissionais de saúde que se especializam no tratamento de EM, e garantir que estes especialistas oferecem serviços rápidos de diagnóstico e de apoio para pessoas com suspeita de EM ou que foram recentemente diagnosticadas. Adoptar os critérios de diagnóstico mais recentes, por forma a efectuar o diagnóstico de EM o mais precocemente possível. Alinhar as normas de prescrição com os critérios de diagnóstico mais recentes para dar às pessoas com EM a oportunidade de iniciarem prontamente o tratamento e receberem apoio, assim que o diagnóstico for confirmado. Entidades nacionais Associações de doentes Entidades nacionais Entidades profissionais Profissionais de saúde Entidades nacionais Entidades profissionais Profissionais de saúde Entidades nacionais Profissionais de saúde Entidades comparticipadoras Entidades nacionais e internacionais Profissionais de saúde Entidades nacionais Profissionais de saúde As entidades nacionais podem incluir departamentos governamentais ou organizações privadas, dependendo do país em questão. 5 Saúde do cérebro: o tempo conta na esclerose múltipla 2. Definir metas para o tratamento e para o permanente acompanhamento que visem o melhor resultado possível para todas as pessoas com EM. Assegurar que os profissionais de saúde de EM dispõem de tempo para informar as pessoas com EM sobre as estratégias de tratamento da doença. Realçar a importância de um estilo de vida “saudável para o cérebro”, dos benefícios do tratamento precoce com tratamentos que possam modificar o curso da doença, das prováveis consequências do tratamento inadequado ou sub-óptimo e o objectivo de minimizar a actividade da doença ao mesmo tempo que se optimiza a segurança. Implementar um processo de tomada de decisão partilhada que incorpora o diálogo entre as pessoas com EM e os profissionais de saúde. Uma colaboração informada e proactiva entre as pessoas com EM e a sua equipa de cuidados de saúde é vital para que a doença seja devidamente controlada. Disponibilizar o conjunto completo de terapêuticas modificadoras da doença para as pessoas com formas de EM com surtos, independentemente do seu histórico de tratamento, de modo a acelerar a adopção da estratégia de tratamento mais apropriada que optimiza a eficácia e a segurança para cada indivíduo. Incluir em quaisquer definições de actividade da doença ou resposta sub-óptima evidências recolhidas da monitorização através da avaliação clínica regular e dos exames de ressonância magnética programados/não programados, de modo a auxiliar na identificação rápida das situações de falência do tratamento e na decisão de mudança (switch) terapêutica. Assegurar que os profissionais de saúde de EM dispõem de tempo suficiente para monitorizar a actividade da doença em pessoas com EM. Acordar e implementar, a nível nacional e internacional, técnicas padronizadas de recolha de dados, protocolos e conjuntos de dados para seguir eventos clínicos e subclínicos na prática clínica. Incorporar estas estratégias nas ferramentas de gestão clínica para facilitar a prática individualizada. Manter o tratamento com uma terapêutica modificadora da doença em todas as pessoas com EM em que haja um risco de actividade inflamatória na ausência de tratamento. No caso de uma resposta sub-óptima, tomar uma decisão rápida sobre a mudança ou a manutenção da terapêutica. Obter aprovações regulamentares e de avaliação de tecnologias em saúde para que estas recomendações possam ser implementadas. Entidades nacionais Entidades profissionais Profissionais de saúde Entidades nacionais Entidades profissionais Profissionais de saúde Autoridades reguladoras Profissionais de saúde Avaliadores de tecnologias em saúde Entidades comparticipadoras Profissionais de saúde Autoridades reguladoras Entidades nacionais Profissionais de saúde Entidades nacionais e internacionais Profissionais de saúde Curadores de registos e bancos de dados Profissionais de saúde Entidades comparticipadoras Empresas farmacêuticas Entidades profissionais Grupos de doentes Outras partes interessadas As entidades nacionais podem incluir departamentos governamentais ou organizações privadas, dependendo do país em questão. 6 Recomendações 3. Consultar a base de evidências mais robusta possível e gerar mais evidências, de modo a tomar boas decisões sobre estratégias terapêuticas para a EM. Efectuar avaliações económicas de terapêuticas e outras intervenções de saúde do ponto de vista societal, considerando os benefícios de saúde e os custos para todas as partes, para melhorar a avaliação da verdadeira relação custo-eficácia. Avaliadores de tecnologias em saúde Entidades comparticipadoras Grupos de doentes Incentivar a contínua investigação, desenvolvimento e utilização de estratégias terapêuticas custo-efetivas, de abordagens que reduzam os custos de tratamento da EM e de modelos alternativos de financiamento, para melhorar o acesso ao tratamento. Autoridades reguladoras Profissionais de saúde Avaliadores de tecnologias em saúde Entidades comparticipadoras Acordar e implementar, a nível nacional e internacional, técnicas padronizadas de recolha de dados, protocolos e conjuntos de dados, para seguir eventos clínicos e subclínicos em práticas de rotina. Incorporar estas estratégias em registos e bases de dados de EM nacionais e internacionais para gerar evidências do mundo real sobre eficácia e segurança de estratégias terapêuticas a longo prazo. Estas evidências podem ser utilizadas por entidades reguladoras e pagadoras e possibilitarão que as diferenças nos standards da prática clínica sejam avaliadas e resolvidas. Assegurar que o acesso a registos e bases de dados de esclerose múltipla estão disponíveis para as entidades que efectuam avaliações das tecnologias em saúde e avaliações económicas. Entidades nacionais e internacionais Profissionais de saúde Curadores de registos e bancos de dados Entidades nacionais e internacionais Profissionais de saúde Curadores de registos e bancos de dados As entidades nacionais podem incluir departamentos governamentais ou organizações privadas, dependendo do país em questão. 7 Saúde do cérebro: o tempo conta na esclerose múltipla Apoios públicos As organizações listadas abaixo apoiam publicamente as recomendações apresentadas no relatório. Accelerated Cure Project for Multiple Sclerosis ACTRIMS (Americas Committee for Treatment and Research in Multiple Sclerosis) BCTRIMS (Brazilian Committee for Treatment and Research in Multiple Sclerosis) Consortium of Multiple Sclerosis Centers ECTRIMS (European Committee for Treatment and Research in Multiple Sclerosis) Esclerosis Múltiple España European Brain Council European Multiple Sclerosis Platform International Organization of Multiple Sclerosis Nurses International Society of Neuroimmunology LACTRIMS (Latin-American Committee for Treatment and Research in Multiple Sclerosis) MENACTRIMS (Middle East North Africa Committee for Treatment and Research in Multiple Sclerosis) MexCTRIMS (Mexican Committee for Treatment and Research in Multiple Sclerosis) Multiple Sclerosis Association of America Multiple Sclerosis Australia Multiple Sclerosis Coalition Multiple Sclerosis International Federation Multiple Sclerosis Ireland Multiple Sclerosis Research Australia Multiple Sclerosis Society (UK) Multiple Sclerosis Society of Canada Multiple Sclerosis Trust Multippel Sklerose Förbundet National Multiple Sclerosis Society Neuroförbundet PACTRIMS (Pan-Asian Committee for Treatment and Research in Multiple Sclerosis) RIMS (Rehabilitation in Multiple Sclerosis) (Reabilitação em Esclerose Múltipla) RUCTRIMS (Russian Committee for Treatment and Research in Multiple Sclerosis) Shift.ms Société Francophone de la Sclérose en Plaques Unie Roska The Work Foundation 8