Esclerose múltipla: mais que uma doença, um desafio. Há mais de 30 anos, a Genzyme é pioneira em desenvolver e disponibilizar terapias transformadoras para pacientes com doenças raras e debilitantes. Presentes no Brasil desde 1997, com o foco em doenças raras e, mais recentemente, em esclerose múltipla, nos dedicamos a causar um impacto positivo nas vidas dos pacientes e familiares que servimos. Como uma empresa Sanofi, a Genzyme se beneficia do alcance e dos recursos de uma das maiores empresas de produtos farmacêuticos do mundo, compartilhando o compromisso de melhorar a vida dos pacientes. 2 Um legado de LIDERANÇA. A Genzyme foi a primeira a… • Oferecer com sucesso uma terapia de reposição enzimática para uso clínico • Desenvolver um tratamento para a doença de Gaucher Tipo I • Desenvolver um tratamento para a doença de Fabry • Comercializar um tratamento para a Mucopolissacaridose Tipo I • Desenvolver um tratamento para a doença de Pompe • Desenvolver uma terapia auxiliar para o câncer de tireoide Continuamos INOVANDO com… • Dois compostos desenvolvidos para atender às necessidades dos pacientes de esclerose múltipla, proporcionando uma nova perspectiva ao tratamento • Um composto em fase de pesquisa clínica para a hipercolesterolemia familiar (HF) • Compostos em fase de pesquisa clínica para administração oral no tratamento das doenças de Gaucher e Fabry • Reposição enzimática em fase de pesquisa clínica para a doença de Niemann-Pick Tipo B 3 ESCLEROSE MÚLTIPLA Estamos firmes em nosso compromisso com a comunidade de EM; com especialistas dedicados à entrega de novas abordagens para enfrentar esta doença, agora e no futuro. A Genzyme está empenhada em trabalhar para que os pacientes possam viver melhor, porque na luta contra a EM, estamos todos juntos. A esclerose múltipla não é apenas uma doença, é um desafio. JANNAN ESTUDO CLÍNICO DE ESCLEROSE MÚLTIPLA Jannan gosta de cuidar de sua jovem filha e explorar novos hobbies, como a fotografia. Ela foi diagnosticada com EM aos vinte e poucos anos e participou de um estudo clínico com uma nova terapia. 4 TERAPIAS INVESTIGATIVAS PARA ESCLEROSE MÚLTIPLA Imunomodulador oral que inibe a proliferação de linfócitos B e T estimulados Anticorpo monoclonal infundido que seletivamente atinge a proteína CD52 na superfície celular ESFORÇO para responder às necessidades não atendidas em esclerose múltipla. Por mais de uma década, a Genzyme e a Sanofi têm trabalhado para desenvolver novos tratamentos para esclerose múltipla (EM). Integramos esses programas na Genzyme para nos estabelecermos como líderes em soluções para EM. Nos aproximamos da comunidade de EM com a postura que define a Genzyme: o compromisso, o envolvimento, a transparência e o foco nos pacientes. Sabemos que uma abordagem individualizada - para o bem estar dos pacientes com EM - envolve o desenvolvimento de relações com cuidadores, médicos, clínicas, hospitais, planos de saúde e órgãos governamentais, além das organizações e fundações dedicadas à doença. Continuaremos a prover suporte e a colaborar com a comunidade médica e a ampliar os limites da pesquisa de EM em nossos próprios laboratórios. Buscamos entender as necessidades dos pacientes e de suas famílias para oferecer produtos e serviços que tenham um impacto positivo em suas vidas. Estamos comprometidos em nos tornar um parceiro de longo prazo com a comunidade de esclerose múltipla ao expandir nossa tradição de tratamentos revolucionários para pacientes com doenças raras. Trabalhamos para oferecer avanços científicos de impacto nas necessidades não atendidas das pessoas que vivem com EM. O programa Genzyme de apoio ao paciente de esclerose múltipla 5 DOENÇAS RARAS A Genzyme é líder no desenvolvimento de terapias específicas para doenças raras. Todos os nossos esforços estão focados no paciente. É a combinação do foco no paciente com nosso profundo conhecimento da biologia das doenças, nossa ciência inovadora e nosso relacionamento com médicos especialistas, que destacam a Genzyme como uma importante geradora de inovações no campo das doenças raras. DOENÇAS GENÉTICAS Doença de Gaucher Tipo I, doença de Fabry, doença de Pompe, Mucopolissacaridose Tipo I ENDOCRINOLOGIA Otimizando os exames e o tratamento do câncer de tireoide CARDIOVASCULAR Tratamento em fase avançada de pesquisa clínica para hipercolesterolemia familiar (HF) RODRIGO DOENÇA DE FABRY 6 Soluções INOVADORAS para doenças raras. As Doenças de Depósito Lisossômico (DDLs) - um grupo de doenças raras causadas por deficiências enzimáticas - são a pedra fundamental dos negócios da Genzyme e a área médica pela qual somos mais conhecidos. Em 1984, fomos pioneiros ao disponibilizar a primeira terapia de reposição enzimática para a doença de Gaucher, que transformou as vidas de pacientes e estabeleceu a forma como a doença é tratada. Todas as nossas terapias de reposição enzimática foram os primeiros tratamentos disponíveis para pacientes e, em alguns casos, são ainda os únicos. E continuamos a inovar: estamos concluindo nossos estudos clínicos de fase III de uma terapia de administração oral para pacientes com doença de Gaucher Tipo I. Nosso conhecimento científico também é aplicado na triagem neonatal para DDLs. Líder estabelecida na endocrinologia, a nossa forma recombinante do hormônio estimulante da tireoide (TSH) ajuda pacientes com câncer de tireoide a evitar o hipotireoidismo, permitindo ainda que seus médicos executem a ablação de tireoide remanescente com êxito, e também que obtenham resultados confiáveis nos exames diagnósticos para a recorrência do câncer de tireoide. Estamos finalizando o desenvolvimento de um medicamento candidato a novo fármaco hipolipemiante para o tratamento da hipercolesterolemia familiar (HF). HF é uma forma genética grave de colesterol elevado que muitas vezes não responde aos tratamentos existentes. A doença pode evoluir para complicações cardiovasculares precoces, com possível necessidade de aférese (diálise lipídica), e pode ser fatal em crianças e bebês. 7 SAC: Av. Major Sylvio de Magalhães Padilha, 5200 3° andar - Ed. Dallas - Jardim Morumbi 05693-000 - São Paulo - SP Tel: 11 3874-9950 Fax: 11 3874-9952 [email protected] 0800 77 123 73 www.genzyme.com.br ©2013 Genzyme Corporation. Genzyme® é uma marca registrada da Genzyme Corporation. Todos os direitos reservados. VAMS000001-07/13 São Paulo Agosto/2013 Nossa missão é descobrir e disponibilizar terapias transformadoras para pacientes com necessidades médicas raras, especiais e não atendidas, gerando esperança onde antes não havia.