eventos adversos da tre com elosulfase-alfa em

EVENTOS ADVERSOS DA TRE COM ELOSULFASE-ALFA EM PACIENTES COM MUCOPOLISSACARIDOSE
IVA: EXPERIÊNCIA EM 16 PACIENTES/1157 INFUSÕES
1,1,1
Autores
Instituição
1,1,1
1,1,1
Helmer Araújo Melo
, Lúcia Monteiro Gurjão
, Sanderlan Lira
, Maria do Socorro Cruz
1,1,1
1,1,1
1,1,1,1
Vanda Ferreira Camelo
, Catia Eufrazino
, Paula Frassinetti Vasconcelos de Medeiros
1,1,1,1
,
1
UFCG - Hosp. Universitário, Universidade Federal de Campina Grande (Rua Carlos Chaga s/n Campina
Grande /Pb)
Resumo
OBJETIVOS
Relatar a frequência e tipos de eventos adversos(EAs) possivelmente associados à enzima elosulfase alfa em 16
pacientes com síndrome de Morquio A .
MÉTODOS
Métodos: Trata-se de um estudo retrospectivo, descritivo e observacional. Foram avaliados 16 pacientes em
TRE(Terapia Reposição enzimática) com elosulfase-alfa, totalizando 1157 infusões, no Hospital Universitário da
UFCG /Pb . Destes, 08 pacientes participam do estudo de extensão de fase III (MOR005) do elosulfase alfa e 08
estão em tratamento com a droga após aprovação pelo FDA.. Todos receberam elosulfase-alfa na dose preconizada
de 2mg/kg/semana e anti-histamínico como pré-medicação. Os pacientes foram monitorados durante as infusões,
para avaliação de ocorrência de sinais clínicos possivelmente relacionadas à terapia enzimática. Os eventos
adversos foram classificados em leve (sem limitação para atividades cotidianas, ex: taquicardia, cefaleia), moderado
(alguma limitação para atividades cotidianas, ex: dor torácica, cefaleia intensa) e grave (impossibilidade de
desempenhar atividades cotidianas, ex: anafilaxia, arritmias cardíacas).
RESULTADOS
Resultados: Foram realizadas 1157 infusões em 16 pacientes, sendo a mediana de 73 infusões/paciente, variando de
01 a 159 infusões/paciente. A mediana de idade foi 19,5 anos (variando de 8 a 35 anos). EAs ocorreram em 65/1157
infusões (5,6%), em 4/16 pacientes, sendo 02 destes episódios isolados e, em outros 02, episódios recorrentes. O
paciente ARQ, feminino, 33 anos, apresentou na 27ª infusão, tremores, dor torácica e febre (EA moderado),
recebendo paracetamol, O2 suplementar e interrupção temporária da infusão. MLC, feminino, 14 anos, apresentou
na 25ª infusão tremores e febre com calafrios (EA leve). Prosseguiu-se com redução da taxa de infusão, obtendo-se
regressão do quadro, sem necessidade de outras medidas. Ambos os pacientes ARQ e MLC apresentaram EAs
durante uma única infusão e em vigência de infecção ativa: gastroenterite e infecção de via aérea superior,
respectivamente. MDF, feminino, 28 anos, evoluiu com rash cutâneo generalizado (EA moderado) a partir da 30ª
infusão, com recorrência do quadro nas 22 infusões subsequentes. O EA não reincidiu após início de tratamento com
beta agonista de longa duração e corticoide inalatório para asma não controlada. IFA, masculino, 16 anos,
desenvolveu rash cutâneo localizado (EA leve) na 79ª infusão, reincidindo por 41 infusões não sequenciais. Optou-se
por associar montelucaste como pré-medicação, diminuindo-se a intensidade do EA. Tanto para IFA quanto MDF,
obteve-se melhora do quadro após diminuição da taxa de infusão.
CONCLUSÃO
Conclusão: Os EAs ocorreram em 4/16 pacientes, em 5,6% das infusões, tanto no primeiro mês de infusão quanto
próximo ao terceiro mês. A ocorrência de EAs em duas pacientes, apenas uma única vez e em vigência de infecção,
sugere a inconveniência da administração da terapia enzimática naquela circunstância.
Palavras-chaves: Morquio A, MPSIVA, elosulfase alfa, terapia enzimática
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