Document

Publicado: 23h00 CET 03-03-2016/GlobeNewswire/Fonte: Sanofi/: SAN/ISIN: FR0000120578
A Sanofi Genzyme apresenta os resultados do estudo de
fase 1/2 da terapêutica experimental de segunda geração
para a doença de Pompe
- Os resultados apoiam o início do ensaio clínico pivotal de fase 3 no segundo
trimestre de 2016 Paris, França – 3 de março de 2016 – A Sanofi e a sua unidade de negócios global de
cuidados especializados, a Sanofi Genzyme, apresentaram hoje os dados do NEO1, o seu
estudo clínico de fase 1/2 de avaliação da nova terapêutica de substituição enzimática
experimental neoGAA em 24 doentes com Doença de Pompe de Inicio Tardio. Os dados de
segurança e eficácia deste estudo, os quais foram apresentados no WORLDSymposium 2016
em San Diego, CA (EUA), fundamentam a continuação do desenvolvimento da terapêutica. A
Sanofi Genzyme planeia começar a recrutar doentes no ensaio pivotal de fase 3 do neoGAA,
no segundo trimestre de 2016.
A doença de Pompe é uma doença neuromuscular progressiva, debilitante, e muitas vezes
fatal, causada pela deficiência ou perda de funcionalidade, de origem genética, da enzima
lisossomal alfa-glicosidase ácida (AGA) e calcula-se que afete 50 000 pessoas em todo o
mundo. Normalmente, os doentes perdem a capacidade de andar e necessitam de cadeira de
rodas para facilitar a mobilidade. Sentem frequentemente dificuldades respiratórias e podem
necessitar de ventilação mecânica para respirar.
Desenho do estudo
O estudo NEO1 foi um estudo em regime aberto, multicêntrico, multinacional, de dose
crescente, para avaliação da segurança, tolerabilidade, farmacocinética, farmacodinâmica e
eficácia exploratória do neoGAA em doentes com Pompe de Inicio Tardio sem tratamento
anterior e em doentes previamente tratados com alfa-glucosidase. Os doentes adultos com
deficiência da enzima alfa-glucosidase que podiam caminhar >=50 m sem necessidade de
suporte ambulatório, sem parar, com uma capacidade vital forçada prevista (CVF) na vertical
>=50% no inicio do estudo receberam uma perfusão intravenosa de neoGAA (5, 10 ou
20 mg/kg a cada duas semanas) durante 24 semanas. No grupo de doentes sem tratamento
anterior, 9 de 10 doentes tratados concluíram o estudo. No grupo de doentes com tratamento
anterior, 12 de 14 doentes tratados concluíram o estudo.
Dados de segurança
O neoGAA foi, de um modo geral, seguro e bem tolerado em todos os níveis de dosagem. Não
se registaram mortes ou acontecimentos adversos graves (AAG) com risco para a vida. Um
doente apresentou um AAG, relacionado com o fármaco em estudo, de perturbações
respiratórias e desconforto no peito, tendo descontinuado o tratamento. Outros dois doentes
retiraram o respetivo consentimento por motivos não relacionados com acontecimentos
adversos (AA). De um modo geral, 8 de 10 doentes (80,0%) no grupo de doentes sem
tratamento anterior e 12 de 14 doentes (85,7%) no grupo de doentes com tratamento prévio
apresentou, pelo menos, um AA decorrente do tratamento durante o estudo. A maioria dos AA
decorrentes do tratamento foram não-graves, ligeiros a moderados em termos de intensidade e
avaliados como não relacionados com o fármaco em estudo. Os AA decorrentes do
tratamento, considerados relacionados com o fármaco em estudo, mais frequentes foram:
mialgia e dor muscular (7 acontecimentos em 2 doentes), dores de cabeça (3 acontecimentos
em 2 doentes) e cansaço (3 acontecimentos em 3 doentes).
Eficácia exploratória
Não se verificou uma clara relação entre os níveis de dose ou os grupos de tratamento. Na
dose mais elevada testada, 20 mg/kg, que é a dose que será utilizada no ensaio clínico de
fase 3, a percentagem de CVF prevista, a pressão expiratória máxima (PEM) e a pressão
inspiratória máxima (PIM) aumentaram 6,2 ± 3,2% (± desvio padrão), 12,0 ± 4,1%, e
7,9 ± 15,7%, respetivamente, desde o início do estudo até à semana 25 em doentes sem
tratamento prévio; as variações correspondentes nos doentes com tratamento prévio foram de
1,4 ± 5,7%, 6,0 ± 21,8% e -0,2 ± 6,9%. Após 24 semanas de tratamento com a dose de 20
mg/kg, a distância percorrida na prova de marcha de 6 minutos aumentou 24,3 ± 23,0 m no
caso dos doentes sem tratamento prévio e 6,2 ± 64,3 m no caso dos doentes com tratamento
prévio.
“As medições da função respiratória são indicadores clínicos importantes para os doentes com
Pompe”, afirmou Loren D.M. Pena, MD, PhD, Professora de Pediatria, da Duke University
School of Medicine, Investigadora e Coordenadora do estudo. “A tendência positiva dos dados
exploratórios nos três endpoints respiratórios – percentagem de CVF prevista, PEM e PIM –
sugere a melhoria ou estabilização da função pulmonar em doentes com Doença de Pompe de
Inicio Tardio. Estes resultados, em combinação com os dados de segurança, é indicativo do
potencial de desenvolvimento do neoGAA.”
“A Sanofi Genzyme tem um passado relevante de investimento na Investigação e
Desenvolvimento para melhor compreender a doença de Pompe e apresentar opções de
tratamento”, afirmou Jorge Insuasty, responsável pela Investigação e Desenvolvimento Globais.
“Ficamos muito satisfeitos por o perfil de segurança e as avaliações da eficácia exploratória
oferecerem evidência positiva para continuarmos o desenvolvimento clínico do neoGAA, algo
que planeamos realizar com um ensaio clínico de fase 3 ainda este ano.”
Sobre o neoGAA
O neoGAA é uma terapêutica de substituição da enzima alfa-glucosidase de segunda geração
que foi especificamente concebida para melhorar o direcionamento para recetores e a
absorção da enzima, através de uma maior afinidade para os recetores de M6P nas células
musculares, com o objetivo de melhorar a depuração de glicogénio e melhorar a eficácia clínica
conseguida com a alfa-glucosidase. Nos estudos pré-clínicos, o neoGAA demonstrou uma
potência aproximadamente cinco vezes superior à da alfa-glucosidase em termos de redução
do glicogénio tecidular em comparação com a alfa-glucosidase. No modelo em rato com
Pompe, o neoGAA reduziu níveis semelhantes de substrato com um quinto da dose de alfaglucosidase.[i] O significado clínico destes dados requer investigação adicional.
Sobre a Sanofi
Sanofi, a global healthcare leader, discovers, develops and distributes therapeutic solutions
focused on patients’ needs. Sanofi has core strengths in diabetes solutions, human vaccines,
innovative drugs, consumer healthcare, emerging markets, animal health and Genzyme. Sanofi
is listed in and in New York (NYSE: SNY).
A Sanofi, líder em cuidados de saúde globais integrados, investiga, desenvolve e distribui
soluções terapêuticas centradas nas necessidades dos doentes. A Sanofi tem como áreas
fortes o desenvolvimento de : soluções para a diabetes, vacinas humanas, medicamentos
inovadores, consumer healthcare, mercados emergentes, saúde animal e Genzyme. A Sanofi
está cotada na bolsa de Paris (EURONEXT: SAN) e de Nova Iorque (NYSE: SNY).
A Sanofi Genzyme centra-se no desenvolvimento de tratamentos especializados para doenças
debilitantes que são frequentemente difíceis de diagnosticar e tratar, dando esperança aos
doentes e respetivas famílias. Saiba mais em www.sanofigenzyme.com.
Genzyme® é uma marca comercial registada da Genzyme Corporation. Todos os direitos
reservados.
Declarações Prospetivas Sanofi
Este comunicado de imprensa contém declarações prospectivas, tal como definido na Private Securities Litigation
Reform Act de 1995, conforme última redação. As declarações prospectivas não constituem factos históricos. Estas
declarações incluem projeções financeiras e estimativas bem como as hipóteses sobre as quais assentam,
declarações sobre planos, objetivos, intenções e expetativas referentes a futuros resultados financeiros,
acontecimentos, operações, serviços, desenvolvimento de produtos e potencial e declarações relacionadas com o
desempenho futuro. As declarações prospectivas são geralmente identificadas por palavras como "esperar",
"antecipar", "acreditar", "pretender", "estimar", "planear" e expressões semelhantes. Apesar de a direção da Sanofi
acreditar que as expetativas refletidas nas declarações prospectivas são razoáveis, os investidores são alertados
para o facto de que as informações e declarações prospectivas estão sujeitas a numerosos riscos e incertezas,
muitos dos quais difíceis de prever e geralmente fora do controlo da Sanofi, o que pode implicar que os resultados e
desenvolvimentos realizados variem materialmente dos expressos, implícitos ou projetados nas informações e
declarações prospectivas. Estes riscos e incertezas incluem, entre outros, as incertezas inerentes à investigação e
desenvolvimento, dados clínicos e análises futuros, incluindo pós-comercialização, decisões tomadas pelas
autoridades reguladoras, tais como a FDA ou a EMA, relativamente a se e quando aprovam um determinado
medicamento, dispositivo ou aplicação biológica que possa ser submetida para um desses produtos candidatos,
assim como as suas decisões relativamente à rotulagem e quaisquer outros assuntos que possam afetar a
disponibilidade ou potencial comercial desses candidatos, a ausência de garantia de que os produtos candidatos, se
aprovados, serão comercialmente bem-sucedidos, a aprovação futura e sucesso comercial de alternativas
terapêuticas, a capacidade do Grupo em beneficiar de oportunidades de crescimento externas, tendências nas taxas
de câmbio e taxas de juros prevalecentes, o impacto das políticas de contenção de custos e alterações
subsequentes, o número médio de ações em circulação bem como os discutidos ou identificadas em documentos
públicos depositados pela Sanofi junto das AMF e da SEC, incluindo os descritos nas secções "Fatores de Risco" e
"Nota de advertência relativamente a declarações prospectivas" do relatório anual no Formulário 20-F da Sanofi para
o ano findo a 31 de dezembro de 2014. Para além do obrigatório pela legislação aplicável, a Sanofi não possui
qualquer obrigação de atualizar ou rever as informações ou declarações prospectivas.
Contactos:
Relações com a Imprensa
Luisa Silva
Tel.: + (351) 91 100 17 10
[email protected]
Alex Pérez Álvarez
Tel: + (34) 93 485 90 84
[email protected]