Tratamento da doenca de paget

Texto de apoio ao curso de Especialização
Atividade Física Adaptada e Saúde
Prof. Dr. Luzimar Teixeira
Inovação médica no tratamento do mal de Paget (21/05/2006)
A Novartis acaba de anunciar a chegada ao mercado brasileiro do AclastaT (ácido
zoledrônico 5mg - solução para infusão endovenosa), o primeiro bisfosfonato de
administração anual para o tratamento da doença de Paget dos ossos, caracterizada
pelo aumento do tamanho, deformação e enfraquecimento destes, decorrentes da
desorganização do processo de remodelação óssea. AclastaT normaliza esse
processo, restabelecendo o equilíbrio entre a reabsorção e a formação dos ossos.
Entre seus diferenciais, destaca-se a forma de administração, que por ser endovenosa
e anual, melhora a adesão e qualidade de vida dos pacientes, além de ser uma opção
mais eficaz, rápida e econômica. O efeito de uma única dose pode durar até 18
meses.
Atualmente, o tratamento com bisfosfonatos é a terapia mais comum para a doença
de Paget. No entanto, os medicamentos disponíveis trazem uma série de inconvenientes, como o uso diário de altas doses de
medicação por cerca de dois a seis meses, efeitos colaterais gastrintestinais que fazem com que o paciente tenha que tomar
o medicamento em jejum e, após ingestão, permanecer em posição ereta por pelo menos meia hora. Além disso, estima-se
que o não cumprimento ou aderência aos tratamentos atuais em pacientes idosos varie entre 21% e 55%.
De acordo com o Dr. João Navarro, gerente médico da Novartis, resultados de estudos clínicos que comparam AclastaT ao
bisfosfonato oral mais usado atualmente demonstram eficácia superior do medicamento da Novartis. "Cerca de 96% dos
pacientes, em seis meses, responderam ao tratamento com AclastaT, enquanto 74% responderam ao tratamento com
risedronato", destaca o especialista.
A doença de Paget é crônica. Se não tratada pode provocar dor óssea, fraturas, deformidades, artrose secundária,
complicações neurológicas e surdez, comprometendo a realização de atividades rotineiras do paciente. Estima-se que 2% da
população mundial acima de 60 anos tenha a doença. Em algumas regiões da Europa Ocidental esse número chega a 7%. No
Brasil, estima-se que 80.000 pessoas sofram da doença de Paget, que ainda é subdiagnosticada.
Para o Dr. Francisco Bandeira, endocrinologista e presidente do Departamento de Metabolismo Ósseo e Mineral da Sociedade
Brasileira de Endocrinologia e Metabologia e membro da Paget Foundation, a chegada dessa nova terapia oferece benefícios
reais aos pacientes da doença de Paget em relação aos bisfosfonatos existentes. "A eficácia superior, ação mais rápida e
remissão mais longa demonstrados em estudos clínicos com AclastaT são ainda mais relevantes em um contexto cotidiano, à
medida que aumentam adesão ao tratamento e melhoram a qualidade de vida dos pacientes. O medicamento trará maior
conveniência aos pacientes", afirma.
O mais abrangente programa de estudos clínicos já realizado na área de doenças ósseas metabólicas
HORIZON é um programa composto por uma série de estudos clínicos que determinam os benefícios e a segurança do ácido
zoledrônico 5 mg solução para infusão endovenosa (AclastaT) no tratamento de diversas doenças ósseo metabólicas, como a
osteoporose, a osteogênese imperfeita e a doença de Paget. Em todo o mundo, aproximadamente 10.000 pacientes, em
mais de 400 centros de seis continentes, participam do programa. O Brasil participa do programa com pacientes distribuídos
por seis centros.
O objetivo do HORIZON é determinar a segurança e eficácia do AclastaT no tratamento da doença de Paget, na redução de
fraturas osteoporóticas em mulheres na pós-menopausa, no tratamento da osteogênese imperfeita em crianças e no
tratamento da osteoporose em homens.
A doença de Paget, também conhecida como osteíte deformante, é a doença ósseo metabólica mais comum depois da
osteoporose.
A doença é caracterizada pelo aumento do tamanho, deformação e enfraquecimento dos ossos, decorrentes da
desorganização do processo de remodelação óssea.
Além de crônica, a doença de Paget pode levar a sérias conseqüências se não tratada corretamente, como dor óssea,
fraturas, deformidades, artrose secundária, complicações neurológicas e surdez.
Devido à deformidades e dores decorrentes da doença, as atividades rotineiras realizadas pelo doente são gravemente
comprometidas, afetando a qualidade de vida do mesmo.
Em condições normais, as células que destroem e absorvem o osso velho (osteoclastos) e as células que formam o osso novo
(osteoblastos) trabalham em equilíbrio para manter a estrutura e integridade óssea. Nos portadores de doença de Paget, os
osteoclastos tornam-se hiperativos em algumas áreas específicas dos ossos, levando ao aumento da atividade dos
osteoblastos, que respondem à hiperatividade do osteoclasto. Portanto, a velocidade da renovação dessas áreas aumenta de
modo significativo. A fragmentação e formação óssea aceleradas produzem novos ossos de menor densidade, mais frágeis do
que o normal, tortos e propensos a fraturas.
Apesar de atingir qualquer parte do sistema esquelético, é mais comum no crânio, coluna e/ ou nos ossos dos braços, pernas
e pélvis.
Epidemiologia
A doença de Paget dos ossos foi descrita pela primeira vez em 1876, pelo médico britânico, Sir James Paget.
É mais comum na Europa, Austrália e Nova Zelândia.
Estima-se que a doença possa atingir até 10% da população idosa em todo o mundo, entretanto, somente cerca de 5%
apresentarão sintomas.
No Brasil, há maior incidência em regiões que sofreram forte influência da colonização européia.
Sinais e sintomas
Os pacientes com a doença de Paget nem sempre apresentam sintomas visíveis, por isso, a doença é subdiagnosticada e
subtratada.
Ainda não se sabe a principal causa da doença de Paget, mas supõe-se que tenha um acentuado componente genético.
A dor nos ossos é o sintoma mais comum associado à doença, podendo ser intensa.
Os sintomas são, freqüentemente, confundidos com osteoartrose, sendo muitas vezes tratados com analgésicos, resultando
em diagnósticos errados e falta de tratamento específico para a doença.
Alterações na forma dos ossos e deformidades causadas pela doença de Paget podem resultar em "efeitos de compressão",
causando dores nas articulações adjacentes (osteoartrose) e síndromes de compressão dos nervos que podem causar perda
de audição e distúrbios visuais, se afetar o crânio, além de outros sintomas neurológicos.
Os ossos enfraquecidos pela doença de Paget têm grande probabilidade de sofrerem fraturas, sendo que a maioria ocorre nos
ossos longos dos membros inferiores.
Diagnóstico
A Doença de Paget é muitas vezes diagnosticada por acaso, durante outros exames, por meio de uma radiografia ou exame
rotineiro de sangue. Quando há a suspeita da doença de Paget, são realizados os seguintes exames para confirmar o
diagnóstico:
Exame de sangue para dosar a Fosfatase Alcalina Sérica (FAS) - a doença de Paget é associada com o aumento da formação
óssea. Quando o paciente é portador da doença há elevação nos níveis dos chamados marcadores da renovação óssea, como
a FAS.
Radiografia - foram descritas diferentes características radiológicas da doença de Paget e a radiografia também pode ser útil
para detectar complicações secundárias da doença.
Cintilografia óssea - é mais sensível do que a radiografia e é muito importante para médicos que desejam avaliar toda a
extensão da doença ou em casos que ainda existam dúvidas.
Foto: Garry Swann © Royal Infirmary, Doncaster, UK
Fonte: NOVARTIS